維迪西妥單抗一線治療HER2表達尿路上皮癌獲批國內上市

文字 | 連鵬

編輯 | 石頁

4月10日，榮昌生物(688331.SH/09995.HK)宣布，公司自主研發的抗體偶聯（ADC）藥物維迪西妥單抗（RC48，愛地希?）一項新適應癥獲國家藥品監督管理局正式批準上市，用于聯合特瑞普利單抗治療HER2表達的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，HER2表達定義為HER2免疫組織化學檢查結果為1+、2+或3+。這標志著維迪西妥單抗的治療范圍從后線成功拓展至一線，為中國HER2表達晚期尿路上皮癌患者帶來了全新的治療選擇，也成為全球首個獲批一線治療晚期尿路上皮癌的HER2-ADC藥物。

圖片來源：國家藥品監督管理局官網

這是繼胃癌、尿路上皮癌（二線）、HER2陽性晚期乳腺伴肝轉移和HER2低表達乳腺癌伴肝轉移之后，維迪西妥單抗在中國獲批的第五項適應癥。支持該新適應癥獲批上市的臨床研究證據，是一項在中國開展的隨機對照、多中心Ⅲ期臨床試驗（RC48-C016），由北京大學腫瘤醫院郭軍教授擔任主要研究者，全國74家臨床研究中心參與，共入組了484例受試者。該研究是全球首個在HER2表達（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌一線治療中頭對頭證實HER2-ADC與免疫治療聯合方案顯著優于傳統含鉑化療的Ⅲ期試驗，其突破性成果已于2025年10月在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會主席論壇公布，并全文發表于《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）。

截至2025年3月31日，研究達到無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）雙主要終點，研究結果具有統計學顯著差異和重大臨床獲益。

●中位PFS長達13.1個月，較含鉑化療組延長一倍，疾病進展或死亡風險降低64%。

●中位OS達到31.5個月，較含鉑化療組延長近一倍，患者死亡風險降低46%。

●客觀緩解率（ORR）高達76.1%，HER2 IHC 1+人群ORR 65.5%；疾病控制率（DCR）高達91.4%。

●患者接受維迪西妥單抗治療的中位治療周期為14個周期，中位緩解持續時間長達14.6個月，遠超含鉑化療。

●該研究拓展至HER2表達全人群（IHC 1+/2+/3+），不論患者是否適合接受順鉑治療以及不論HER2表達狀態等，中位PFS時間和中位OS時間與含鉑化療相比均具有顯著改善。

●維迪西妥單抗聯合特瑞普利單抗對比化療大幅改善安全性。

RC48-C016的主要研究者、北京大學腫瘤醫院郭軍教授表示：“熱烈祝賀維迪西妥單抗獲批一線治療HER2表達晚期尿路上皮癌適應癥！這代表著中國團隊依托自主創新和以臨床需求為導向的研究探索，取得了引領全球的突破性成果。在當前已實現尿路上皮癌HER2常規檢測的中國臨床實踐中，維迪西妥單抗為多數人群提供了精準治療優選方案，推動了全球尿路上皮癌治療理念和策略的全面升級。”

榮昌生物首席執行官房健民博士表示：“尿路上皮癌嚴重威脅患者生命健康，臨床治療需求迫切。本次維迪西妥單抗新適應癥獲批，充分體現了公司‘以患者為中心、以臨床價值為導向 ’的研發理念。這一全新的精準治療方案將改寫中國一線尿路上皮癌治療指南，并有潛力成為影響全球治療格局的‘中國方案’，非常感謝所有參與臨床研究的研究者及患者。”

尿路上皮癌（UC）是常見的惡性腫瘤之一，九成起源于膀胱，也可見于腎盂、輸尿管。根據弗若斯特沙利文報告，預計2030年全球尿路上皮癌新發病例將達66.2萬例，其中中國新發病例預計將達10.6萬例，發病率高于全球。該病復發及轉移率高，約20%患者確診時已發生轉移或病程已進展至不可切除階段，臨床需求巨大。

目前，針對無法手術切除或已發生轉移的晚期尿路上皮癌，含鉑化療是傳統標準一線治療方案，但超過一半的患者對含鉑化療不耐受，存在巨大未被滿足的臨床需求。近年來，ADC藥物聯合免疫療法為晚期尿路上皮癌系統治療提供了新選擇，其中維迪西妥單抗在HER2-ADC治療尿路上皮癌的探索中走在世界前列，并在獲批上市的單藥二線治療HER2過表達（IHC 2+或3+）晚期尿路上皮癌適應癥上表現出優異的療效和可控的安全性。此次治療一線尿路上皮癌適應癥獲批上市，為HER2表達人群提供了更優精準治療方案，維迪西妥單抗聯合免疫憑借“增效減毒”的顯著優勢，實現了對傳統化療的全面超越，為患者帶來了生存獲益質的飛躍。

以此為全新起點，榮昌生物將加速推進維迪西妥單抗在更廣泛人群和聯合治療領域的臨床研究，持續拓展其臨床價值邊界，為患者提供更多精準治療方案。