全球首次！徐匯創新藥點亮罕見病患兒希望

曾經步履蹣跚、連上下樓梯都顯困難的DMD（杜氏肌營養不良癥）患兒小明，經過LE051藥物為期一年的臨床治療，如今能輕松完成更長距離的行走、上下樓梯以及自主完成日常活動。這份肉眼可見的改善，背后是國內原創、全球首次用于杜氏肌營養不良癥的RNA編輯技術，更離不開徐匯科創沃土與IDG孵化器（i-Incubator創新孵化中心）全鏈條深度賦能。從實驗室基礎科研，到企業落地、臨床推進，徐匯以專業孵化器為紐帶，打通“基礎研究—資本孵化—臨床轉化”完整通道，讓前沿生物醫藥技術真正惠及罕見病患者。

i-Incubator創新孵化中心

一年隨訪見實效

罕見病患兒迎來全新人生轉機

杜氏肌營養不良癥（DMD）是致死性罕見遺傳病，患兒幼年發病，肌肉持續萎縮，多數人在青年階段因心肺衰竭離世，傳統療法僅能延緩癥狀，無法從根源修復致病基因。

小明是國內首批接受LE051治療的患兒之一。據小明的媽媽回憶，小明整體發育明顯落后同齡人，一歲半才學會爬行，三歲起走路時常喊疲憊，攀爬臺階格外費力，從小到大幾乎無法完成跳躍動作。在上海兒童醫學中心開展的IIT（研究者發起的早期臨床試驗）臨床研究中，小明接受了我國原創LEAPER RNA編輯藥物LE051干預。

為期一整年的隨訪數據顯示，藥物精準修復肌肉細胞內出錯的基因序列，恢復正常功能蛋白表達。小明下肢肌力明顯提升，獨立行走時長翻倍，上下臺階無需輔助，行動能力大幅改善，運動功能改善效果穩定持久。孩子的家長感慨萬千：“過去跑遍各大醫院，得到的答案都只能延緩進展，看不到好轉的希望。沒想到本土創新藥，給了我們全家全新的盼頭。”

和小明一同入組的另外兩名患兒，均出現持續、顯著的運動能力提升。這份亮眼的臨床數據，也支撐整套技術相關研究成果同步刊發國際頂尖學術期刊《Cell》，標志我國RNA編輯技術實現全球零的突破。

原創RNA編輯技術直擊疾病根源

走出國產治療新路

LE051的核心，是北京大學魏文勝團隊自主研發的LEAPER RNA編輯技術，整套技術完全屬于國內自主知識產權。和傳統治療思路不一樣，這項技術直接對準致病的基因突變進行修復。它不會改動人體原始DNA，只修正基因轉錄出的RNA副本，過程僅依靠人體自身自帶的酶來完成，不會引入外源蛋白，大大降低免疫風險。而且，搭配特殊環狀RNA設計，一次給藥就能長期起效，動物實驗已經驗證藥效可以穩定維持一年以上。

然而，前沿實驗室技術想要走到臨床、惠及患者，中間橫亙著巨大轉化鴻溝。科研團隊擅長基礎研究，卻缺少產業化運營經驗、長期研發資金以及臨床對接資源，極易陷入新藥研發“死亡谷”。“做基礎研究、分析疾病機理是團隊強項，但藥物生產質控、臨床申報材料、外包項目統籌、長期研發資源保障，全都是科研團隊的短板。”該項目的產業化負責人——上海頤東銳成生物科技有限公司總經理袁鵬飛告訴記者，和其他的科研團隊一樣，雖然手握核心技術，但項目面臨缺資金、缺運營團隊、缺臨床落地渠道的窘境，轉化進程一度停滯。

轉機出現在2025年，頤東銳成團隊與徐匯區高質量孵化器i-Incubator創新孵化中心達成深度孵化合作，產業轉化速度直接翻倍。除為孵化項目提供資金支持之外，孵化器團隊還與頤東銳成團隊組建聯合開發團隊，派駐專屬項目經理兼任聯合運營負責人。雙方以Venture Building模式，圍繞核心管線LE051開展技術孵化，協作完成PCC（具備成藥潛力的候選藥物分子）、臨床前實驗，并推動項目進入IIT臨床研究，現在已拿到了極具參考價值的一年隨訪數據。

“如果只靠我們團隊單打獨斗，從動物實驗到人體臨床落地，至少要四五年。有孵化器全鏈條幫襯，周期大幅縮短。”袁鵬飛表示。

i-Incubator創新孵化中心

跨越新藥轉化“死亡谷”

深度共創孵化模式賦能科創管線

生物醫藥行業一直有一道難以逾越的“死亡谷”：一款新藥從靶點挖掘、動物試驗到臨床申報、試驗，研發周期漫長，前期沒有任何營收，持續投入疊加研發失敗風險，初創科研團隊很容易陷入資金、人力、運營的多重困境。

和傳統只出租辦公場地、簡單對接資源的孵化器不同，i-Incubator走出了一條深度共創的新路。孵化器主動挖掘優質科研成果，同步匹配資金與專業運營團隊，深度參與新藥管線開發，和研發團隊并肩前行，不只是單純的第三方服務方。

據i-Incubator孵化器負責人介紹，孵化器搭建15年超長期耐心資本的配套孵化基金，聯動市、區多層級科創產業資源，為早期創新管線提供穩定、長線的研發保障。優質項目通過投委會專業評審就能獲得投孵一體的扶持，入駐團隊無需承擔辦公場地成本，雙方以股權合作共擔風險、共享成果。項目評判優先看重技術價值與市場潛力，同時采用多管線并行布局平行孵化的方式分散風險。針對每個孵化管線，通過孵化器基金的支持，全方位覆蓋臨床前動物實驗、候選藥制備等研發環節投入，緩解初創企業無營收階段的壓力。

“很多科研團隊只有2—3名核心研發人員，缺少藥化、工藝、運營與注冊、臨床開發等專業人才，孵化器恰好補齊這塊短板。”i-Incubator負責人介紹，孵化器內部配齊分子發現、CMC、非臨床評價、運營與注冊、臨床開發全鏈條專業人員，一套團隊平行管理多個孵化項目管線。每個管線都配有專屬項目經理，全程跟進管理實驗進度、外包質控、里程碑節點。“我們的專業團隊隨用隨調，統一對接各類CRO（醫藥研發外包機構），統一把控時間節點和質量標準，省去科研團隊反復溝通、多方對接的麻煩。”

依托國內成熟的醫藥CRO產業鏈的基礎設施，孵化器也不用自建實驗室，效率與成本兼顧，大幅壓縮了臨床前研發周期和成本。除LE051外，孵化器同步孵化的肺癌靶向藥WSD0922已完成四十余例臨床患者入組，斬獲國家藥監局BTD突破性療法資格，足以證明這套孵化模式可復制、可落地。

在i-Incubator眼中，徐匯位于中心城區的地理優勢，大院大所集聚所形成的人才和研究資源優勢，以及徐匯對科創企業的支持政策，都是孵化器選擇徐匯的理由，“完美契合我們輕資產、重人才、投資驅動的孵化定位，兩者形成互補。”目前，i-Incubator創新孵化中心已通過審核，正式成為全市第十九家市級高質量孵化器。

讓實驗室誕生的前沿技術

真正變成惠及普通患者的新藥

而對于LEAPER技術平臺長遠發展，研發團隊與孵化器有著統一目標：整套技術研發、臨床、上市全部依托國內體系推進，打造一條完整自主的國產原創新藥發展路徑。

結合國內細胞與基因治療最新政策，團隊采用雙線并行的轉化思路。“一方面匯總三名患兒為期一年的IIT隨訪數據，以此完善申報材料，加速CTA（國內臨床試驗申請，行業常簡稱IND）審評推進，后續穩步開展注冊臨床；另一方面同步探索生物醫學新技術院內轉化新模式，力爭讓國內罕見病患者更早用上這款本土RNA編輯新藥。”

而且，LEAPER不局限于DMD單一病癥，是通用性RNA編輯技術平臺，未來可拓展用于各類神經肌肉遺傳病。孵化器會持續配套穩定資源與專業運營團隊，同步布局多條罕見病研發管線。讓實驗室里誕生的前沿技術，真正變成能惠及普通患者的新藥。

三名孩子日漸好轉的康復身影，是無數罕見病家庭期盼已久的光亮，也是徐匯全新新藥孵化模式最生動的實踐樣本。依托長線產業資源、全鏈條專業運營、上海成熟產學研醫生態三重支撐，未來會有更多本土原創生物醫藥管線走出實驗室、走進醫院，持續筑牢我國創新藥自主可控的產業根基。

送你一個新聞盲盒

快來打開看看吧

記者：王永娟

編輯：葉芳芳

轉載請注明來自上海徐匯官方賬號