多肽減重療法3期臨床試驗(yàn)結(jié)果登《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》；治療DMD，新型口服小分子早期臨床結(jié)果積極

多肽減重療法3期臨床試驗(yàn)結(jié)果登《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》

Rhythm Pharmaceuticals日前宣布，評(píng)估黑皮質(zhì)素4受體（MC4R）激動(dòng)劑setmelanotide用于治療獲得性下丘腦性肥胖患者的關(guān)鍵性3期TRANSCEND試驗(yàn)結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）。

研究數(shù)據(jù)顯示，setmelanotide治療成人和4歲及以上兒童患者，實(shí)現(xiàn)了顯著體重和饑餓感改善。在這項(xiàng)為期52周、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期研究中，首批完成52周治療方案的120例患者被納入主要分析隊(duì)列。接受setmelanotide治療的患者實(shí)現(xiàn)了：

• 與安慰劑相比，身體質(zhì)量指數(shù)（BMI）經(jīng)安慰劑校正后的降幅差異為19.8%（n=120）

• 在52周時(shí)，所有接受setmelanotide治療患者（n=81）的BMI較基線平均下降16.5%，達(dá)到主要終點(diǎn)；相比之下，安慰劑組患者（n=39）的BMI變化為提高3.3%（p<0.0001）

• 在52周時(shí)，80%接受setmelanotide治療的患者實(shí)現(xiàn)了5%或以上的BMI降幅

• 患者的饑餓感獲得具有臨床意義的改善

Setmelanotide總體耐受性良好。未觀察到新的安全性信號(hào)，導(dǎo)致治療中止的不良事件發(fā)生率在治療組和安慰劑組之間相當(dāng)。

2026年3月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)setmelanotide（商品名Imcivree）用于治療成人和4歲及以上兒童患者的獲得性下丘腦性肥胖。同樣在2026年3月，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)擴(kuò)大Imcivree的上市許可，將其用于治療因下丘腦損傷或功能受損導(dǎo)致的獲得性下丘腦性肥胖成人和4歲及以上兒童患者的肥胖，并控制其饑餓感。

治療DMD，新型口服小分子早期臨床結(jié)果積極

Satellos Bioscience日前公布了TRAILHEAD研究的6個(gè)月中期數(shù)據(jù)，該研究正在評(píng)估其在研藥物SAT-3247用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）成人患者的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，在4名年齡為21～28歲、此前已完成1a/b期CL-101研究的成人患者中，觀察到肌肉脂肪分?jǐn)?shù)降低、總用力增加、肌力穩(wěn)定、肌酸激酶水平降低，以及與此前報(bào)告數(shù)據(jù)一致的安全性和耐受性特征。

數(shù)據(jù)亮點(diǎn)包括：

SAT-3247耐受性良好；其安全性特征與此前報(bào)告的數(shù)據(jù)一致，未出現(xiàn)嚴(yán)重治療伴發(fā)不良事件（TEAE），未出現(xiàn)導(dǎo)致退出或停藥的TEAE，在平均186天的藥物暴露期間，患者依從性為100%。

經(jīng)磁共振成像（MRI）測(cè)量，所有4名參與者的肌肉脂肪分?jǐn)?shù)均有所下降，平均改善3.7%，從TRAILHEAD基線時(shí)的49.7%降至第6個(gè)月的46.0%，提示肌肉組成有所改善。

所有4名參與者的TE99C均有所增加，TE99C是利用可穿戴設(shè)備評(píng)估上肢最大用力的指標(biāo)。TE99C平均改善約34%，從CL-101基線時(shí)的16.1焦耳/公斤增至TRAILHEAD第6個(gè)月時(shí)的21.6焦耳/公斤，提示上肢活動(dòng)能力增強(qiáng)。

SAT-3247是Satellos正在開(kāi)發(fā)的一款在研口服小分子候選藥物，旨在通過(guò)一種創(chuàng)新方法促進(jìn)DMD及其他退行性肌肉疾病或損傷狀態(tài)中丟失的骨骼肌再生。Satellos正在推進(jìn)SAT-3247作為DMD潛在治療藥物的開(kāi)發(fā)，該療法不依賴(lài)抗肌萎縮蛋白，且不受外顯子突變狀態(tài)影響。目前，SAT-3247正在開(kāi)展2期臨床研究，包括面向成人參與者的開(kāi)放標(biāo)簽TRAILHEAD研究，以及面向兒童參與者的全球、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照BASECAMP研究。

參考資料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces The New England Journal of Medicine Publication of Phase 3 TRANSCEND Trial Results in Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved July 9, 2026, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-new-england-journal-medicine

[2] Satellos Reports Six-Month Interim TRAILHEAD Data Showing Reduced Muscle Fat Fraction, Increased Effort, Stable Strength, Lower CK and Favorable Safety Profile in DMD Adults Treated with SAT-3247. Retrieved July 9, 2026, from https://ir.satellos.com/news/news-details/2026/Satellos-Reports-Six-Month-Interim-TRAILHEAD-Data-Showing-Reduced-Muscle-Fat-Fraction-Increased-Effort-Stable-Strength-Lower-CK-and-Favorable-Safety-Profile-in-DMD-Adults-Treated-with-SAT-3247/default.aspx

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