產業新聞 | 拜耳創新小分子獲FDA優先審評資格；RNA編輯寡核苷酸療法臨床結果積極……

拜耳FXIa抑制劑獲FDA優先審評資格，用于卒中二級預防

拜耳（Bayer）今日宣布，美國FDA已受理該公司為其在研口服XIa因子（FXIa）抑制劑asundexian遞交的新藥申請（NDA），并授予其優先審評資格，用于非心源性缺血性卒中或短暫性腦缺血發作（TIA）后患者的卒中二級預防。該NDA基于全球關鍵性3期OCEANIC-STROKE試驗的積極結果。研究結果已在2026年發表于《新英格蘭醫學雜志》。

此前公布的研究結果顯示，在既往發生非心源性缺血性卒中或高風險TIA的患者中，asundexian可將缺血性卒中的發生風險顯著降低26%（csHR=0.74；95% CI：0.65–0.84；p<0.0001），且未增加重大出血風險。該獲益在不同年齡、性別、入組事件類型（卒中或高風險TIA）、卒中亞型，以及是否接受溶栓等急性治療或采用單藥/雙聯抗血小板二級預防策略等亞組中均保持一致。

RNA編輯寡核苷酸療法臨床結果積極

Wave Life Sciences日前公布了在研療法WVE-006的RestorAATion-2臨床試驗的最新數據。WVE-006是一款GalNAc偶聯、皮下注射給藥的RNA編輯寡核苷酸（AIMer）療法，用于治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。該療法可通過生成健康的野生型M型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）、減少有害的Z型α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT），并恢復機體在需要時動態產生功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）的能力，同時應對肺部和肝臟AATD。

試驗數據顯示，單次WVE-006給藥即可使循環中的突變型Z-AAT較基線出現強效、劑量依賴性下降，降幅分別達到47.3%（200 mg）、49.7%（400 mg）和59.1%（600 mg）。多次給藥WVE-006后，Z-AAT進一步下降，在200 mg每兩周一次給藥隊列中降幅達到70.5%。延長給藥間隔后，Z-AAT降幅相似，在400 mg每月一次給藥隊列中達到67.7%。

同時，單次WVE-006給藥即可使野生型M-AAT蛋白在總循環AAT中所占比例出現強效、劑量依賴性恢復，分別達到44.4%（200 mg）、48.0%（400 mg）和52.3%（600 mg）。

數據支持每月一次皮下注射給藥；在200 mg和400 mg多次給藥隊列中，編輯作用在最后一次給藥后至少維持三個月。WVE-006表現出良好的安全性和耐受性。所有不良事件（AE）均為輕度至中度，未發生嚴重不良事件（SAE），也未觀察到具有臨床意義的肝功能檢測指標升高。

創新PI3Kα抑制劑2期臨床試驗結果積極

Relay Therapeutics今日公布了在研療法zovegalisib在治療脈管異常（vascular anomalies）的2期臨床試驗ReInspire中獲得的初步臨床數據。脈管異常是一組罕見疾病，其特征為血管、淋巴管及周圍組織發育異常。截至2026年4月15日，幾乎所有患者在12周時癥狀均有所改善，zovegalisib同時顯示出良好的安全性和耐受性，支持長期治療。

初步療效數據顯示，患者病灶體積出現有意義的縮小。在32例入組患者中，20例已根據盲態獨立中心審查（BICR）完成體積應答評估，該評估通過MRI每12周進行一次。應答定義為靶病灶體積較基線減少20%或以上。在20例可評估應答的患者中，60%的患者達到體積應答。

癥狀相關臨床結局評估包括研究者和患者總體變化印象（IGIC和PGIC），以及通過研究者疾病相關體征和癥狀評估（IADRSS）測量的疼痛。第12周時，IGIC和PGIC評分分別顯示89%和79%的患者出現臨床改善，IADRSS疼痛評分顯示71%的疼痛癥狀出現臨床改善。

Zovegalisib是一款變構、突變選擇性PI3Kα抑制劑，正在多項臨床試驗中接受評估，用于治療轉移性乳腺癌和PIK3CA突變驅動型脈管異常。

參考資料：

[1] Relay Therapeutics Announces Initial Clinical Data Demonstrating That Zovegalisib Has Potential for Differentiated Safety and Efficacy in Patients with PIK3CA-Driven Vascular Anomalies. Retrieved May 19, 2026, from https://ir.relaytx.com/news-releases/news-release-details/relay-therapeutics-announces-initial-clinical-data-0

[2] Bayer Granted Priority Review by U.S. FDA for Asundexian in Patients After a Non-Cardioembolic Ischemic Stroke or Transient Ischemic Attack. Retrieved May 19, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260518787299/en/Bayer-Granted-Priority-Review-by-U.S.-FDA-for-Asundexian-in-Patients-After-a-Non-Cardioembolic-Ischemic-Stroke-or-Transient-Ischemic-Attack

[3] Wave Life Sciences Announces Positive Update on RestorAATion-2 Trial: WVE-006 (GalNAc-RNA Editing) Achieves MZ-Like Phenotype Across Both Biweekly and Monthly Dosing. Retrieved May 19, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/18/3297034/0/en/wave-life-sciences-announces-positive-update-on-restoraation-2-trial-wve-006-galnac-rna-editing-achieves-mz-like-phenotype-across-both-biweekly-and-monthly-dosing.html

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

版權說明：歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉載”，獲取轉載須知。