諾華“first-in-class”補體抑制劑獲FDA完全批準；武田公布新一代TYK2抑制劑最新數據…… | 產業新聞

諾華“first-in-class”補體抑制劑獲FDA完全批準

諾華（Novartis）宣布，美國FDA已授予Fabhalta（iptacopan）完全批準，用于減緩有疾病進展風險的成人原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）患者的腎功能下降。Fabhalta是一款“first-in-class”補體抑制劑。該藥此前于2024年8月獲得FDA加速批準，用于降低原發性IgAN患者的蛋白尿水平。

Fabhalta此次獲批基于3期APPLAUSE-IgAN研究的數據。研究結果顯示，Fabhalta在兩年內顯著且具有臨床意義地減緩了估算腎小球濾過率（eGFR）的下降。Fabhalta組eGFR相較基線的年化平均變化為-3.0 mL/min/1.73 m2/年，而安慰劑組為-5.7 mL/min/1.73 m2/年。在多項關鍵腎臟結局指標中，Fabhalta均持續優于安慰劑。

Fabhalta是一款口服B因子抑制劑，旨在選擇性靶向補體旁路途徑。補體旁路途徑是驅動IgAN腎小球炎癥和腎臟損傷的多個關鍵因素之一。通過抑制B因子，Fabhalta旨在減少持續存在的補體介導性損傷，并減緩疾病進展。Fabhalta已在包括IgAN在內的多種補體介導性疾病中獲得監管批準，目前還在多種罕見腎臟疾病中接受評估。

武田公布新一代TYK2抑制劑最新數據

武田（Takeda）日前公布了兩項關鍵性3期研究的新數據。這兩項研究在中重度斑塊狀銀屑病（PsO）成人患者中評估了zasocitinib（TAK-279）的療效和安全性。Zasocitinib是一款新一代、高選擇性、強效口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制劑。數據顯示，與安慰劑相比，zasocitinib在頭皮、指（趾）甲、手掌和足底等難以治療且對患者影響較大的部位均實現了一致且較高的皮損清除率。

此前公布的LATITUDE PsO 3001和3002研究數據顯示，約70%接受zasocitinib治療的患者在第16周達到靜態醫師總體評估（sPGA）0/1應答，即皮損完全清除或幾乎完全清除；與安慰劑相比，zasocitinib組達到銀屑病面積和嚴重程度指數改善至少75%（PASI 75）的患者比例早在第4周即顯著更高，并持續上升至第24周。總體數據表明，zasocitinib有望快速、持久地清除皮損，即使是在最難治療的部位也能取得相應療效。

3001和3002研究還評估了基線時患有指（趾）甲銀屑病，或至少患有中度頭皮銀屑病或掌跖銀屑病的患者。研究結果在全身不同部位均保持一致，包括這些難以治療且對患者影響較大的部位：

頭皮：在3001和3002研究中，接受zasocitinib治療的患者分別有77%和74%達到頭皮特異性醫師總體評估（ssPGA）0/1應答；相應安慰劑組的比例分別為7%和13%。

手掌和足底（掌跖部位）：在3001和3002研究中，zasocitinib組分別有71%和69%的患者達到手和/或足特異性醫師總體評估（hfPGA）0/1應答，數值上高于相應安慰劑組的22%和10%。

指（趾）甲：與安慰劑相比，zasocitinib在第16周顯著改善了指（趾）甲銀屑病嚴重程度指數（NAPSI）（p<0.001）。

治療肺動脈高壓，在研吸入療法公布積極12個月數據

Insmed日前宣布，正在進行的開放標簽擴展（OLE）研究取得積極的12個月數據。該研究評估了每日一次給藥的曲前列尼爾棕櫚酸酯吸入粉霧劑（TPIP）用于肺動脈高壓（PAH）患者的療效和安全性。

OLE研究是一項無安慰劑對照的試驗，旨在評估完成前期TPIP PAH研究的患者接受TPIP治療24個月的長期安全性、耐受性和有效性。次要療效終點結果顯示，TPIP治療在6分鐘步行距離（6MWD）、N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）濃度和世界衛生組織（WHO）功能分級方面帶來了持續改善。

第12個月的結果如下：

• 6MWD相較基線的平均改善幅度在TPIP持續治療組為55.7米，在安慰劑轉換組為54.1米。

• 兩組患者的NT-proBNP濃度均下降約60%。TPIP持續治療組和安慰劑轉換組相較基線的幾何平均比（GMR）分別為0.40和0.41。

• TPIP持續治療組和安慰劑轉換組分別有78.3%和80.6%的患者達到WHO功能分級I或II級。

TPIP是曲前列尼爾棕櫚酸酯的干粉制劑。曲前列尼爾棕櫚酸酯是一種曲前列尼爾前藥，由曲前列尼爾通過酯鍵與一條含16個碳原子的碳鏈連接而成。新聞稿指出，TPIP是一種具有高度差異化潛力的前列環素類在研藥物，目前正被評估作為每日一次給藥的療法，用于治療肺動脈高壓、間質性肺疾病相關肺高壓（PH-ILD）、進行性肺纖維化（PPF）和特發性肺纖維化（IPF）患者。

參考資料：

[1] Insmed Announces Positive 12-Month Data from the Ongoing Open-Label Extension Study of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (TPIP) in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension. Retrieved July 17, 2026, from https://investor.insmed.com/2026-07-16-Insmed-Announces-Positive-12-Month-Data-from-the-Ongoing-Open-Label-Extension-Study-of-Treprostinil-Palmitil-Inhalation-Powder-TPIP-in-Patients-with-Pulmonary-Arterial-Hypertension

[2] Novartis Fabhalta? (iptacopan) receives FDA traditional approval as first and only complement inhibitor to significantly slow kidney function decline in primary IgAN. Retrieved July 17, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/16/3328875/0/en/novartis-fabhalta-iptacopan-receives-fda-traditional-approval-as-first-and-only-complement-inhibitor-to-significantly-slow-kidney-function-decline-in-primary-igan.html

[3] Takeda’s Zasocitinib Demonstrates Consistent, High Rates of Skin Clearance Across the Body, Including Hard-to-Treat and High-Impact Sites, in Phase 3 Psoriasis Studies. Retrieved July 17, 2026, from businesswire.com/news/home/20260716820927/en

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