四川
短短三天內，阿斯利康（AZ）接連遭遇兩記重錘。
7月9日，阿斯利康宣布，其與Ionis公司聯合開發的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生鈉）在治療轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform試驗中，未能達到主要療效終點。
截圖來源：企業官網
幾乎同一時間，中國市場也傳來不利消息——7月7日，國家藥監局（NMPA）藥品通知件顯示，阿斯利康的布地格福吸入氣霧劑（受理號：JXHS2500105）拓展哮喘適應癥的上市申請未獲批準。兩大挫折接踵而至，令業界側目。
一、35億美元合作押注，卻倒在關鍵適應癥上
Wainua是一款由Ionis公司開發的反義寡核苷酸（ASO）療法，屬于小核酸藥物，通過抑制肝臟TTR蛋白生成，每月皮下注射一次，理論上可覆蓋所有類型ATTR疾病。
圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫
正是看中這一潛力，2021年IonisAZ達成超35億美元的合作，由AZ負責除拉美外的全球商業化；2023年雙方再度擴大合作，AZ獲得拉美權益，兩筆合作總金額超36億美元。
監管層面，Wainua已于2023年12月在美國獲批用于遺傳性ATTR多發性神經病（ATTRv-PN），并于2025年先后在歐盟和中國獲批同一適應癥。然而，ATTR-CM才是更大、更具商業價值的市場——此次III期試驗正是沖擊這一關鍵適應癥的敲門磚。
圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫
該研究為多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計，主要終點為心血管死亡及復發性心血管事件的復合終點（截至第140周）。
結果令人失望：在已接受標準治療（多數患者正服用穩定劑）的基礎上加用 Wainua，并未帶來統計學意義的顯著獲益。不過，預設亞組分析顯示，Wainua 單藥治療組（未聯用穩定劑）的主要終點事件發生率較低，且達到名義統計學意義；而基線已用穩定劑的患者則未見療效信號。
AZ和Ionis表示將全面分析數據，并于2026年8月歐洲心臟病學會（ESC）大會上公布詳細結果。
二、全球暢銷品，在華哮喘新適應癥遇冷
另一邊，阿斯利康的布地格福吸入氣霧劑（研發代碼：PT-010）也在中國市場遭遇了監管阻力。7月7日，國家藥監局（NMPA）藥品通知件顯示，該產品上市申請未獲批準——但這款藥并非首次申報，早在2019年，它就已在中國獲批用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的維持治療。業內普遍認為，此次被拒的是其拓展哮喘適應癥的補充申請。
截圖來源：NMPA官網
從產品本身看，布地格福是一款三聯復方吸入制劑，含布地奈德（糖皮質激素）、格隆溴銨（長效抗膽堿能藥物）和福莫特羅（長效β?受體激動劑），通過不同通路協同舒張氣道、抑制炎癥。技術上，它采用共懸浮給藥技術，能將不同密度藥物成分均勻遞送至大小氣道，肺部沉積率約48%，優于傳統氣霧劑。
這款藥在2019年6月在日本率先獲批，同年12月在中國獲批，均早于美國（2020年）和歐盟（2020年）。
目前，它已在中、美、歐、日等主要市場上市，核心適應癥均為慢阻肺維持治療。值得一提的是，2026年4月，美國FDA已額外批準其用于12歲及以上哮喘患者的維持治療，使其成為美國唯一獲批該適應癥的三聯吸入制劑。但中國監管機構此次并未放行，具體原因有待官方進一步披露。
圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫
截至目前，阿斯利康在全球已獲批上市超70款新藥，其中創新藥超45款、改良新藥超20款、生物類似藥1款。國內有30款新藥獲批，管線厚度依然可觀。
結語
兩項不利消息接連落地，無疑給阿斯利康的研發和注冊管線帶來壓力。Wainua 在ATTR-CM上的失利，意味著其龐大的心肌病市場預期需要重新校準；布地格福哮喘適應癥在華被拒，則可能影響該產品在國內的拓展空間。后續完整數據解讀、與監管機構的溝通以及下一步策略，將成為市場關注的焦點。
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