河南
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種極為罕見的血液疾病。過去，許多患者不得不依賴反復輸血維持生命，生活質量低下。“我國自主研發(fā)的補體因子B（CFB）抑制劑獲批之后，為國內PNH患者帶來了全新的治療選擇。”華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授表示，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的治療正從“控制溶血”邁向“患者血液學指標恢復正常化”的新階段。
在過去，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的長期治療主要圍繞控制血管內溶血這一指標展開，且靜脈給藥模式要求患者定期往返醫(yī)院完成輸注，長期治療所帶來的時間和經濟成本負擔沉重。在臨床實踐中，仍有不少患者面臨持續(xù)性貧血、反復輸血等問題。
基于上述臨床未被滿足的需求，補體抑制劑開始應用到臨床，越來越多患者血管內溶血已得到有效控制，也能減少血管外溶血，更全面地幫助血紅蛋白回升。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院張鳳奎教授表示，補體抑制劑口服給藥的方式，也改善了傳統(tǒng)注射治療的不便，減輕患者長期治療負擔。
如何實現患者血紅蛋白正常化、擺脫長期輸血依賴、獲得更高質量的長期生存，正成為創(chuàng)新藥研發(fā)的重要方向。胡豫教授提到，隨著上游補體抑制劑等國產創(chuàng)新藥的持續(xù)迭代，補體靶向治療將在多種補體相關疾病中拓展應用邊界，推動實現更精準、高效的治療。
來源：光明網
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