上海
撰文丨王聰
編輯丨王多魚
排版丨水成文
帕金森病（PD）是僅次于阿爾茨海默病（AD）的第二大常見神經退行性疾病。目前，神經系統疾病是全球致殘的主要原因，而帕金森病在患病率、傷殘調整生命年和死亡率方面增長最快。截至 2019 年，全球估計有超過 850 萬人患有帕金森病，預計到 2040 年這一數字將超過 1200 萬。
帕金森病的典型病理特征是黑質致密部（SNpc）的多巴胺能神經元的進行性丟失，以及其向紋狀體投射的神經纖維隨之喪失。這導致紋狀體中的多巴胺水平不足，從而引發該疾病的多種核心運動癥狀——肌強直、運動遲緩，以及在某些情況下出現震顫。在臨床診斷時，通常已有超過 50% 的 SNpc 多巴胺能神經元和超過 70% 的紋狀體神經支配被破壞。
目前，帕金森病的治療主要以緩解癥狀為主，無法阻止疾病進展。當前的藥物治療旨在恢復多巴胺能功能或調控其他神經遞質系統以減輕長期使用左旋多巴所引起的運動并發癥。這些藥物初期療效顯著，但隨著病情發展，其效果逐漸減弱，患者常出現運動波動、運動障礙等并發癥，以及幻覺等非運動性副作用。腦深部電刺激（DBS）和磁共振成像（MRI）引導的聚焦超聲等器械輔助療法，以及多巴胺能泵治療，可用于緩解部分此類并發癥。然而，這些干預措施均無法阻止患者神經元的丟失或使多巴胺能傳遞功能恢復正常。
2026 年 7 月 9 日，英國劍橋大學、瑞典斯科訥大學醫院等機構的研究人員在Nature Medicine期刊發表了題為：Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial 的研究論文。
該論文發布了人多能干細胞來源的多巴胺能前體細胞治療帕金森病的 1/2 期開放標簽臨床試驗結果，
帕金森病（PD）的特征是黑質致密部（SNpc）的多巴胺能神經元的進行性丟失，導致致殘性運動癥狀。
將干細胞來源的多巴胺能前體細胞（dopaminergic progenitor）移植至患者大腦內，以替代丟失的內源性多巴胺能神經元，為帕金森病患者提供了一種潛在的新型修復性治療方法。
該論文報告了一項 1/2 期、開放標簽、多中心臨床試驗的 12 個月主要安全性終點及中期療效結果，該臨床試驗評估了STEM-PD療法（一種源自人類多能干細胞、可冷凍保存、即用型多巴胺能前體細胞）。8 名中度帕金森病患者接受了雙側殼核內細胞移植，分為兩個遞增劑量組（每組 4 人），隨后進行 12 個月的免疫抑制治療。其中 7 名參與者完成了 12 個月隨訪（1 名參與者因肺部感染死亡）。未發生與細胞產品相關的嚴重不良事件，未觀察到移植物誘導的運動障礙，連續磁共振成像顯示無腫瘤形成證據。
總的來說，這些臨床試驗結果支持了人類多能干細胞來源的多巴胺能前體細胞移植在帕金森病治療中的可行性和良好的安全性特征，其風險主要與免疫抑制方案相關。目前正在進行至 36 個月的持續隨訪，以進一步評估持久性、臨床結局和移植物功能。
論文鏈接：
https://www.nature.com/articles/s41591-026-04525-0
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