德國默克新型狼瘡療法獲FDA突破性療法認定；“first-in-class”小分子獲FDA優先審評資格…… | 產業新聞

德國默克創新狼瘡療法獲FDA突破性療法認定

德國默克（Merck KGaA）今日宣布，美國FDA已授予enpatoran突破性療法認定，用于治療伴有活動性皮膚表現的狼瘡。Enpatoran是一款口服選擇性Toll樣受體（TLR）7/8抑制劑，旨在調節狼瘡相關炎癥的核心信號通路。

這一FDA突破性療法認定是基于2期WILLOW研究結果，該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量探索研究，旨在評估口服enpatoran的安全性和療效。該試驗采用創新的籃式和適應性研究設計，納入了皮膚型紅斑狼瘡（CLE）和系統性紅斑狼瘡（SLE）患者。結果顯示，enpatoran可帶來具有臨床意義的狼瘡癥狀改善，尤其是在伴有活動性皮膚表現的患者中。

Enpatoran是一款在研口服選擇性TLR7/8抑制劑，而TLR7/8在參與狼瘡的免疫信號通路中發揮關鍵作用。新聞稿指出，enpatoran有潛力成為首款針對伴有活動性皮膚表現的狼瘡患者的靶向療法。

治療鐮狀細胞病，Agios小分子療法獲FDA優先審評資格

Agios Pharmaceuticals日前宣布，美國FDA已受理其為mitapivat遞交的補充新藥申請（sNDA），并授予該申請優先審評資格。Mitapivat是一款口服丙酮酸激酶（PK）激活劑，擬用于治療鐮狀細胞病。

Mitapivat的sNDA基于全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的RISE UP 2期和3期臨床試驗的數據，這些試驗納入了16歲及以上的鐮狀細胞病患者。Mitapivat目前已在美國獲批用于治療兩種溶血性貧血的成人患者：PK缺乏癥和地中海貧血。

Mitapivat是一款“first-in-class”口服PK激活劑，旨在增強紅細胞產生能量的過程。這一方法有潛力通過提高ATP水平，滿足紅細胞增加的能量需求，并降低2，3-二磷酸甘油酸（2，3-DPG）的水平，從而改善紅細胞健康。在鐮狀細胞病中，紅細胞承受的壓力增加會導致2，3-DPG水平升高，從而提高紅細胞形成異常“鐮刀”形狀并引發溶血的可能性。

FDA受理γ-分泌酶抑制劑新藥申請，治療硬纖維瘤

Immunome今日宣布，美國FDA已受理其為varegacestat遞交的新藥申請（NDA）。Varegacestat是一款在研、口服、每日一次給藥的γ-分泌酶抑制劑（GSI），擬用于治療成人硬纖維瘤患者。FDA預計在2027年4月28日之前完成審評。

該NDA基于3期臨床試驗RINGSIDE的結果，該試驗評估了varegacestat用于治療進展性硬纖維瘤患者的療效。主要結果包括：

• 這項注冊性試驗達到其主要終點：與安慰劑相比，顯著改善患者的無進展生存期，使疾病進展或死亡風險降低84%（HR=0.16，p<0.0001）。

• 該試驗還達到所有關鍵次要終點。包括經盲態獨立中心審評評估，varegacestat組客觀緩解率達到56%，而安慰劑組為9%（p<0.0001）。

• 在一項探索性分析中，經盲態獨立中心審評評估，varegacestat組腫瘤體積的中位最佳變化為下降83%，而安慰劑組為增加11%。

參考資料：

[1] U.S. FDA Grants Priority Review to Agios’ sNDA for Mitapivat in Sickle Cell Disease. Retrieved July 8, 2026, from https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/us-fda-grants-priority-review-agios-snda-mitapivat-sickle-cell

[2] Merck KGaA, Darmstadt, Germany, Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Enpatoran in Lupus Patients with Active Skin Manifestations. Retrieved July 8, 2026, from https://www.emdgroup.com/en/news/fda-btd-enpatoran-07-08-2026.html

[3] Immunome Announces U.S. FDA Acceptance of New Drug Application for Varegacestat for the Treatment of Adults with Desmoid Tumors. Retrieved July 8, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260708283482/en/Immunome-Announces-U.S.-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Varegacestat-for-the-Treatment-of-Adults-with-Desmoid-Tumors

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