抗癌雙特異性抗體達到3期臨床主要終點；創新小分子療法向美國FDA提交新藥申請…… | 行業新聞

治療彌漫性大B細胞淋巴瘤，雙特異性抗體達到3期臨床主要終點

艾伯維（AbbVie）和Genmab日前公布了3期臨床試驗EPCORE DLBCL-4的頂線結果。該試驗在既往接受過至少一線治療的復發或難治性（R/R）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者中，評估了T細胞銜接雙特異性抗體epcoritamab聯合來那度胺，相較于利妥昔單抗聯合吉西他濱和奧沙利鉑（R-GemOx）的療效。

根據預設主要分析的頂線結果，該試驗達到主要終點，顯示出具有統計學顯著性和臨床意義的無進展生存期（PFS）改善。根據美國和美國以外地區不同的刪失規則，疾病進展或死亡風險分別降低60%（HR=0.40；95% CI：0.30，0.55；p<0.0001）和56%（HR=0.44；95% CI：0.33，0.60；p<0.0001）。

Epcoritamab是一款采用Genmab專有DuoBody技術開發的IgG1雙特異性抗體，通過皮下注射給藥。Genmab的DuoBody-CD3技術旨在選擇性地引導細胞毒性T細胞，誘導其針對靶細胞類型產生免疫反應。Epcoritamab可同時結合T細胞上的CD3和B細胞上的CD20，并誘導T細胞殺傷CD20陽性細胞。

創新小分子療法向美國FDA提交新藥申請

Cogent Biosciences今日宣布，已向美國FDA提交bezuclastinib用于治療晚期系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）的新藥申請（NDA）。此次申請基于關鍵性APEX試驗取得的積極臨床數據。相關數據最近在2026年歐洲血液學協會（EHA）大會上公布。

截至2026年3月31日數據截止時，共有81例AdvSM患者接受bezuclastinib（150 mg）治療。在68例療效可評估患者中，根據修訂版國際骨髓增殖性腫瘤研究與治療工作組-歐洲肥大細胞增多癥能力網絡（mIWG-MRT-ECNM）標準評估的主要終點緩解情況顯示，總緩解率（ORR）為65%。此外，bezuclastinib展現出持久的臨床活性和較長的無進展生存期（PFS），12個月無進展生存率為79%，12個月總生存率（OS）為87%。

Bezuclastinib是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑，旨在強效抑制關鍵KIT驅動突變所產生的突變蛋白活性。其中KIT D816V突變會驅動系統性肥大細胞增多癥，這是一種由肥大細胞失控增殖引起的嚴重疾病。

賽諾菲龐貝病療法達到3期臨床主要終點

賽諾菲（Sanofi）今日宣布，Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在3期臨床試驗Baby-COMET中取得積極結果。Nexviazyme達到主要終點，Nexviazyme達到主要終點，即既往未接受治療、年齡在6個月及以下的嬰兒期起病龐貝病（IOPD）兒科受試者在接受治療52周時存活且無需有創通氣的比例。此外，該研究達到所有次要終點，包括受試者在12個月和18個月齡時存活且無需有創通氣的比例，以及治療52周時其他疾病進展指標的數值改善。這些數據將支持在美國提交標簽擴展申請，預計提交時間為2026年下半年。

龐貝病是一種罕見的遺傳性、進展性神經肌肉疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，會影響全身肌肉功能。Nexviazyme是一種酶替代療法，正被評估作為IOPD的一種潛在治療選擇。

在Baby-COMET研究中，Nexviazyme耐受性良好，安全性與其既往的安全性特征一致；未發生嚴重的治療相關不良事件、死亡或停藥事件，29.4%的受試者出現可控的輸注相關反應。

參考資料：

[1] AbbVie Announces Positive Phase 3 Results for Epcoritamab Plus Lenalidomide in Patients with Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma. Retrieved June 30, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-announces-positive-phase-3-results-for-epcoritamab-plus-lenalidomide-in-patients-with-relapsed-or-refractory-diffuse-large-b-cell-lymphoma-302813689.html

[2] Cogent Biosciences Announces Submission of New Drug Application (NDA) for Bezuclastinib in Advanced Systemic Mastocytosis (AdvSM). Retrieved June 30, 2026, from https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-announces-submission-new-drug-application-nda

[3] Press Release: Sanofi’s Nexviazyme met all primary and secondary endpoints in infantile-onset Pompe disease phase 3 study. Retrieved June 30, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/30/3319382/0/en/press-release-sanofi-s-nexviazyme-met-all-primary-and-secondary-endpoints-in-infantile-onset-pompe-disease-phase-3-study.html

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

版權說明：歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉載”，獲取轉載須知。