北京
6 月 29 日，CDE 官網(wǎng)顯示，默克申報的 尼羅司他片 （Nirogacestat） 上市申請獲得受理。今年 5 月，該藥已被 CDE 納入優(yōu)先審評， 用于需要系統(tǒng)性治療的進(jìn)展性韌帶樣纖維瘤病（也稱為硬纖維瘤或侵襲性纖維瘤病）的成人患者。
Nirogacestat是一種 first-in-class 療法， 已獲得美國 FDA 和 歐洲藥品管理局 (EMA) 批準(zhǔn)上市，是治療需要全身治療的進(jìn)展性纖維瘤成人患者的系統(tǒng)性標(biāo)準(zhǔn)療法。 2025 年 4 月， 默克于以 39 億美元收購 SpringWorks Therapeutics 囊獲了這款藥物。
FDA 和 EMA 的批準(zhǔn)是基于其 III 期 DeFi 試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)達(dá)到了改善無進(jìn)展生存期（PFS）的主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險顯著降低 71%（HR= 0.29）。 Nirogacestat 組的中位 PFS 尚未達(dá)到，而安慰劑組為 15.1 個月。
根據(jù) RECIST v1.1 標(biāo)準(zhǔn)， Nirogacestat 組的確認(rèn) ORR 為 41%，而安慰劑組為 8%； Nirogacestat 組的完全緩解率為 7%，而安慰劑組為 0%。 Nirogacestat 組的中位首次緩解時間為 5.6 個月，安慰劑組為 11.1 個月。
無論基線特征（包括性別、腫瘤位置、腫瘤灶數(shù)、治療狀態(tài)、既往治療、突變狀態(tài)和家族性腺瘤性息肉病史）如何， Nirogacestat 組的PFS 和 ORR 均優(yōu)于安慰劑組。
Nirogacestat 展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治療的患者中最常見的不良事件（發(fā)生率> 15%）包括腹瀉、卵巢 毒性、皮疹、惡心、疲乏、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發(fā)、上呼吸道感染和呼吸困難。
目前在研產(chǎn)品中，同為口服γ-分泌酶抑制劑的包括Varegacestat（AL102，Immunome），2026年4月剛向FDA遞交了上市申請。
在硬纖維瘤治療領(lǐng)域，在研藥物包括Tegavivint（Iterion Therapeutics，大中華區(qū)權(quán)益歸屬冠科美博/Apollomics）、FOG001（zolucatetide，Parabilis Medicines）、ES-014（科望醫(yī)藥/Elpiscience）等。
加入讀者交流群：
聯(lián) 系 我 們 ：wbfsh@staff.weibo.com
特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺“網(wǎng)易號”用戶上傳并發(fā)布，本平臺僅提供信息存儲服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
