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近日，由北京天壇醫院神經病學中心首席科學家王伊龍帶領團隊，與國內藥企聯合研發的我國首款完全自主設計的SOD1基因突變型漸凍癥新藥，已順利完成二期臨床試驗，預計明年正式上市。
新藥首批臨床數據近期登上國際權威學術雜志《自然·醫學》。研究成果顯示：首批6位試驗患者用藥240天后，腦脊液中的壞蛋白水平降低56%至69%，血液中的神經損傷“警報信號”降低一半以上，病情被按下了“暫停鍵”。
蔡磊牽線，一場與時間的賽跑
這場科研的幕后關鍵牽線人，是漸凍癥患者、京東原副總裁蔡磊。2023年，正是他把研發企業推薦給了天壇醫院團隊。
▲2026年5月，蔡磊需要24小時護理，依然在工作
漸凍癥在醫學界被稱為“比癌癥更殘酷的絕癥”。絕大多數患者確診后生存期僅有3到5年，身體像被逐漸凍住——從手腳無力到無法吞咽、呼吸，唯有意識始終清醒。
王伊龍坦言，比疾病本身更讓人無力的，是“無藥可用”。目前，國內僅有的兩款治療藥物均為進口，且只能輕微延緩病情惡化，無法逆轉或阻止病情發展。
從“延緩”到“根治”，國產新藥實現跨越
約10%的漸凍癥患者屬于SOD1基因突變型。這類患者體內的SOD1基因突變后，會持續產生有毒壞蛋白，不斷攻擊運動神經元，最終導致身體機能全面衰退。
這款國產新藥有望為這10%的漸凍癥患者“解凍”。藥物瞄準了這些患者身上攜帶的SOD1基因突變，治療原理可簡單理解為：用藥物“封印”突變基因，從源頭掐斷致病鏈條。
更值得關注的是，新藥在用藥便利性上也有突破。王伊龍介紹，進口藥每3個月或半年需注射一次；新藥理論上有效期更長，半年甚至一年以上打一針即可，未來在價格上也將更具優勢。
遺憾的是，蔡磊本人不屬于SOD1基因突變型漸凍癥，無法從這款藥中直接受益。事實上，絕大多數漸凍癥患者都和他一樣，病因至今不明。
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來源：北京日報
編輯：楊歡歡
審核：黃美輝、劉碧華
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