多肽減重療法3期臨床試驗結(jié)果登《新英格蘭醫(yī)學雜志》；治療DMD，新型口服小分子早期臨床結(jié)果積極 | 產(chǎn)業(yè)新聞

多肽減重療法3期臨床試驗結(jié)果登《新英格蘭醫(yī)學雜志》

Rhythm Pharmaceuticals日前宣布，評估黑皮質(zhì)素4受體（MC4R）激動劑setmelanotide用于治療獲得性下丘腦性肥胖患者的關(guān)鍵性3期TRANSCEND試驗結(jié)果已發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）。

研究數(shù)據(jù)顯示，setmelanotide治療成人和4歲及以上兒童患者，實現(xiàn)了顯著體重和饑餓感改善。在這項為期52周、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究中，首批完成52周治療方案的120例患者被納入主要分析隊列。接受setmelanotide治療的患者實現(xiàn)了：

• 與安慰劑相比，身體質(zhì)量指數(shù)（BMI）經(jīng)安慰劑校正后的降幅差異為19.8%（n=120）

• 在52周時，所有接受setmelanotide治療患者（n=81）的BMI較基線平均下降16.5%，達到主要終點；相比之下，安慰劑組患者（n=39）的BMI變化為提高3.3%（p<0.0001）

• 在52周時，80%接受setmelanotide治療的患者實現(xiàn)了5%或以上的BMI降幅

• 患者的饑餓感獲得具有臨床意義的改善

Setmelanotide總體耐受性良好。未觀察到新的安全性信號，導致治療中止的不良事件發(fā)生率在治療組和安慰劑組之間相當。

2026年3月，美國FDA批準setmelanotide（商品名Imcivree）用于治療成人和4歲及以上兒童患者的獲得性下丘腦性肥胖。同樣在2026年3月，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議批準擴大Imcivree的上市許可，將其用于治療因下丘腦損傷或功能受損導致的獲得性下丘腦性肥胖成人和4歲及以上兒童患者的肥胖，并控制其饑餓感。

治療DMD，新型口服小分子早期臨床結(jié)果積極

Satellos Bioscience日前公布了TRAILHEAD研究的6個月中期數(shù)據(jù)，該研究正在評估其在研藥物SAT-3247用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）成人患者的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，在4名年齡為21～28歲、此前已完成1a/b期CL-101研究的成人患者中，觀察到肌肉脂肪分數(shù)降低、總用力增加、肌力穩(wěn)定、肌酸激酶水平降低，以及與此前報告數(shù)據(jù)一致的安全性和耐受性特征。

數(shù)據(jù)亮點包括：

SAT-3247耐受性良好；其安全性特征與此前報告的數(shù)據(jù)一致，未出現(xiàn)嚴重治療伴發(fā)不良事件（TEAE），未出現(xiàn)導致退出或停藥的TEAE，在平均186天的藥物暴露期間，患者依從性為100%。

經(jīng)磁共振成像（MRI）測量，所有4名參與者的肌肉脂肪分數(shù)均有所下降，平均改善3.7%，從TRAILHEAD基線時的49.7%降至第6個月的46.0%，提示肌肉組成有所改善。

所有4名參與者的TE99C均有所增加，TE99C是利用可穿戴設備評估上肢最大用力的指標。TE99C平均改善約34%，從CL-101基線時的16.1焦耳/公斤增至TRAILHEAD第6個月時的21.6焦耳/公斤，提示上肢活動能力增強。

SAT-3247是Satellos正在開發(fā)的一款在研口服小分子候選藥物，旨在通過一種創(chuàng)新方法促進DMD及其他退行性肌肉疾病或損傷狀態(tài)中丟失的骨骼肌再生。Satellos正在推進SAT-3247作為DMD潛在治療藥物的開發(fā)，該療法不依賴抗肌萎縮蛋白，且不受外顯子突變狀態(tài)影響。目前，SAT-3247正在開展2期臨床研究，包括面向成人參與者的開放標簽TRAILHEAD研究，以及面向兒童參與者的全球、隨機、安慰劑對照BASECAMP研究。

參考資料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces The New England Journal of Medicine Publication of Phase 3 TRANSCEND Trial Results in Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved July 9, 2026, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-new-england-journal-medicine

[2] Satellos Reports Six-Month Interim TRAILHEAD Data Showing Reduced Muscle Fat Fraction, Increased Effort, Stable Strength, Lower CK and Favorable Safety Profile in DMD Adults Treated with SAT-3247. Retrieved July 9, 2026, from https://ir.satellos.com/news/news-details/2026/Satellos-Reports-Six-Month-Interim-TRAILHEAD-Data-Showing-Reduced-Muscle-Fat-Fraction-Increased-Effort-Stable-Strength-Lower-CK-and-Favorable-Safety-Profile-in-DMD-Adults-Treated-with-SAT-3247/default.aspx

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