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2018年，賀建奎擅自編輯人類胚胎以增強它們艾滋病免疫力，兩名基因編輯嬰兒隨之誕生，賀建奎則因“非法行醫”被判處三年監禁。此后，基因編輯引發社會廣泛關注，多國收緊監管，比如，美國FDA不批準基因改造胚胎的臨床應用。
而就在近日，一則關于6歲女童接受基因編輯試驗后死亡的報道，曝光了一個隱匿了一年的 堿基編輯人體臨床試驗悲劇 。
這是7月23日國際頂級學術期刊《科學》與知名學術誠信監督平臺撤稿觀察（Retraction Watch）聯合披露的起臨床試驗死亡事件，篇幅較長，諸多細節穿插其中。
根據這篇文章，涉事女童罹患Snijders Blok–Campeau綜合征，這是一種由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病。這種病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。
2025年3月24日，女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一項基因編輯療法的IIT（研究者發起的臨床研究?）。并且，女童家屬籌集了這項臨床試驗的部分資金，約86萬美元（約582萬元人民幣）。
據前述報道，該女童的父母是通過患者交流群聯系到的上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸后，女童父母決定嘗試一種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。
根據官方文件及女孩父母的敘述，醫院允許仇子龍的實驗性治療依據一種無需國家監管機構批準的制度路徑繼續推進。
然而，就在接受治療的3天后，這名6歲女童開始發燒，隨后又出現腎臟嚴重受損的癥狀。接受治療后一周內，女童死亡。
涉事的上海交通大學醫學院附屬新華醫院隨后內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。
事件發生后，該臨床試驗致死不良事件未按照行業規范對外公開，也未更新至國際臨床試驗公開登記平臺，長期處于隱匿狀態。涉事醫院倫理委員會曾在事發兩日后出具相關調查結論，但相關結果未對外披露具體細節與核查依據。
此外，孩子死亡后，醫院只向地方衛生部門繳納了一筆金額不高的罰款，仇子龍本人沒有受到公開處罰。
據悉，2026年初，仇子龍團隊聯合復旦大學程田林團隊、上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐團隊在《自然》（Nature）發表了題為In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的論文。
但論文通篇并未提及女童的病例，以及家屬全額出資、人體試驗致死等全部關鍵信息，僅用模糊表述“臨床前研究向臨床轉化存在巨大挑戰”隱晦帶過本次死亡悲劇。
論文顯示了研究人員利用該技術糾正小鼠CHD3基因突變，并改善了部分行為異常，但隱匿了靈長類動物實驗中觀測到的肝腎毒性數據，調整動物實驗成像對照條件，數據完整性、真實性受到學界質疑。
根據報道披露，患兒家屬在事件發生后多次與研究團隊溝通，要求撤回涉事論文、公開試驗完整真相，研究團隊初期口頭應允后續無實質回應。
女童家屬還向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求進行調查并撤回上述論文；2025年9月，上海有關部門對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣），理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗注冊為商業資助的研究項目。
《經濟觀察報》今日報道指出，針對《科學》（Science）報道的6歲女童接受基因編輯試驗后死亡事件，其采訪了海交通大學醫學院，后者宣傳部門一位工作人員回應，目前還在調查中。
經濟觀察報也還撥打了仇子龍的公開電話，未能接通。記者也致電了上海交通大學醫學院附屬新華醫院公開電話，未獲有效回復。
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