上海
今日（7月22日），中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示顯示，諾和諾德（Novo Nordisk）申報的1類新藥迪納西米單抗注射液上市申請獲得受理。公開資料顯示，迪納西米單抗（Mim8）為是一種在研皮下注射FVIIIa模擬物抗體。
迪納西米單抗是在研的凝血因子VIIIa（FVIIIa）模擬物雙特異性抗體，旨在作為常規預防治療，用于預防或減少伴/不伴抑制物的成人、青少年及兒童A型血友病（先天性FVIII缺乏癥）患者的出血事件發生頻率。Mim8擬通過皮下注射給藥，可將凝血因子IXa和凝血因子X橋接在一起。這一作用可模擬凝血因子VIIIa的功能，幫助恢復機體生成凝血酶的能力，從而促進血液凝固。
今年7月，諾和諾德公布了3期FRONTIER4擴展研究的新數據。該研究評估了在研皮下注射預防治療藥物迪納西米單抗，在伴/不伴抑制物的血友病A兒童、青少年及成人患者中的長期安全性和有效性，涵蓋每月一次、每兩周一次及每周一次等不同給藥頻次。上述結果已在法國巴黎召開的國際血栓與止血學會（ISTH）年會上公布。
開放標簽3期FRONTIER4長期安全性和有效性研究的中期分析共納入426名年齡1歲及以上、接受迪納西米單抗預防治療的血友病A患者（365名成人和青少年患者，中位觀察期為0.50年；61名兒童患者，中位觀察期為0.33年）。針對主要研究終點，迪納西米單抗的安全性與此前FRONTIER研究項目公布的數據一致。兒童患者以及青少年和成人患者中，注射部位反應（ISR）的發生率均較低，分別占注射次數的2.0%和1.8%，且所有反應均為輕度、一過性反應。研究未觀察到中和性抗體的臨床證據。作為次要終點的有效性方面，無論給藥方案或抑制物狀態如何，估計平均年化出血率（ABR）均與FRONTIER研究項目結果一致：成人和青少年患者ABR為0.75，兒童患者ABR為0.37。在所有給藥方案下，約71%的成人和青少年患者以及89%的兒童患者在接受迪納西米單抗治療期間未發生治療的出血事件。
FRONTIER4長期研究探索性患者報告結局（PRO）的中期分析顯示，既往FRONTIER研究中觀察到的結果在長期隨訪中得以維持，且這一結果在所有研究給藥頻次下均保持一致。其中，12歲及以上患者的關節疼痛得到改善（關節疼痛評分量表，JPRS），1歲及以上患者的治療負擔有所減輕（血友病治療體驗量表，Hemo-TEM）。在所有年齡組和給藥頻次中，185名參與者中有94.1%認為迪納西米單抗注射筆易于或非常易于使用，89.7%認為其準備和注射過程快捷或非常快捷（血友病給藥裝置評估工具，HDAT）。
針對3期FRONTIER2和FRONTIER5研究中年齡12歲及以上且具有凝血酶生成數據的受試者開展的最新事后分析顯示，Mim8預防治療能夠提高凝血酶生成水平（反映機體凝血能力的指標），使青少年和成人患者的凝血酶生成恢復至正常參考范圍，同時未出現過度凝血反應。這些發現進一步印證了迪納西米單抗整個臨床研究項目中觀察到的研究結果。
2025年9月，諾和諾德通過生物制品許可申請（BLA）向美國FDA提交了迪納西米單抗的上市申請。
本次該產品在中國的上市申請獲受理，意味著其研發進程取得新的進展。
參考資料：
[1]諾和諾德在ISTH 2026公布迪納西米單抗（Mim8）3期血友病A FRONTIER擴展研究結果，顯示出積極的長期安全性和有效性.From https://mp.weixin.qq.com/s/CW9s7n2J4966Rhsh0ADBUg
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