2年隨訪結果公布：臍帶干細胞治療視網膜色素變性，患者視力停止衰退

本文重點摘要

近日發表于《Medical Research Archives》的一項臨床隨訪研究，探索了臍帶間充質干細胞治療視網膜色素變性（RP）的可行性與療效。

研究通過眼球筋膜下微創注射方式，對 4 名 RP 患者分別實施 7 針強化方案和 3 針基礎方案，隨訪最長 24 個月。

結果顯示：

所有患者視力停止退化甚至穩步提升，

OCT 影像顯示感光細胞代謝活性提升、外節結構重塑，

電生理指標證實視網膜神經功能得到有效保護；

注射次數越多效果越穩定，

全程未出現嚴重不良事件。

這項研究用真實臨床數據證明，干細胞治療能夠穩定病情、延緩失明，為遺傳性視網膜疾病開辟了全新的治療路徑。

本期撰文：中山大學 淺藍

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

你能想象世界被一點點拉入黑暗的感受嗎？從夜里看不清東西，到周邊視野慢慢缺損，像視野邊緣不斷被黑幕吞噬，最終連中心視力都難以保全 —— 這是每一位視網膜色素變性（RP）患者都要面對的絕望。

作為一種遺傳性視網膜退行性疾病，RP 長期以來都被貼上 “無藥可治”“不可逆失明” 的標簽，患者確診后往往只能被動等待視力耗盡，沒有任何手段能攔住疾病前進的腳步。

而近日一項發表于《Medical Research Archives》的臨床隨訪研究，給深陷黑暗的患者投來了一束微光：通過眼球筋膜下植入臍帶來源間充質干細胞，不僅安全性得到了 2 年隨訪的驗證，更實現了視力穩定與視覺功能的改善。

無解的遺傳致盲病：視網膜色素變性到底有多可怕？

視網膜色素變性（RP）是一組遺傳性視網膜退行性疾病，也是中青年、兒童失明的核心元兇之一。

它的病根在于視網膜負責感光的光感受器細胞持續凋亡，伴隨眼底慢性炎癥，屬于不可逆損傷，發病越早，預后越差。

患者在青少年最先出現夜盲，暗處完全看不清；隨年齡增長周邊視野持續缺損，變成管狀視野；

到中年后黃斑受損，中心視力斷崖式下跌，半數患者 55 歲前達到法定盲標準。

目前常規治療僅能補充維生素、對癥緩解，無法阻斷感光細胞持續壞死；沒有任何一種方案能真正延緩疾病進展，更不用說逆轉損傷。

也正是因為如此，干細胞療法從誕生之初，就被寄予了視網膜修復的厚望。

（圖片來自參考文獻3）

臍帶間充質干細胞，修復視網膜的 “天然保護劑”

本次研究選用的沃頓膠間充質干細胞（WJ-MSCs），取自臍帶內凝膠狀組織，是再生醫學中適配眼底疾病的優質細胞，相比骨髓、脂肪來源干細胞具備三大獨有優勢。

1、低免疫排斥，適配異體注射：

細胞免疫原性極低，無需長期服用免疫抑制藥物，單份健康臍帶供體細胞即可用于多名患者，取材無胚胎倫理爭議。

2、強效抗炎 + 神經保護雙重作用：

干細胞不靠直接替換壞死感光細胞起效，核心依靠旁分泌機制，持續分泌腦源性神經營養因子、抗炎因子等活性物質。

既能下調 TNF-α、IL-6 等促炎因子，終止眼底持續慢性炎癥；

又能抑制感光細胞凋亡，穩固視網膜神經突觸連接，阻止視網膜進一步萎縮。

3、增殖能力更強，長效釋放修復信號：

細胞擴增穩定，實驗室可標準化培養至第 4 代再凍存備用，每只眼球單次注射 1000-1100 萬活性細胞，細胞存活率穩定超 90%，保證眼底長期獲得修復滋養。微創給藥新思路：

眼球筋膜下注射，規避眼內手術高風險

很多人會疑惑，干細胞要作用于眼底，為什么不直接注射進眼球內部？

這項研究給出了更安全的微創方案 ——深眼球筋膜下注射。

眼球筋膜（Tenon 囊）位于結膜與鞏膜中間，此處空間可儲存干細胞，細胞分泌的活性因子能緩慢滲透至整個后段視網膜，實現長效滋養。

傳統眼內注射極易誘發視網膜脫離、眼內炎、玻璃體出血等嚴重并發癥；而筋膜下注射僅需表面麻醉滴眼液，25G 彎針微創操作，無需切開眼球，創傷極小。

試驗設置兩種治療周期對照：

第一組為強化方案：2 名患者 24 個月內注射 7 次，每 4-6 周一次；

第二組為基礎方案：2 名患者 12 個月內注射 3 次，間隔一致；

兩種方案全程所有受試者均可正常生活，無劇烈眼痛、感染、眼壓失控等不良反應。

臨床結果：視力穩住、視網膜結構明顯改善

這項為期 2020.11-2023.01 的臨床觀察，納入 4 名確診 RP 患者共 8 只患病眼球，隨訪最長達 24 個月，通過視力、OCT 眼底斷層掃描、全視野 ERG 電生理三項核心指標驗證療效，數據具備明確參考價值。

部分主要結果如下圖所示：

（圖片來自參考文獻1）

1. 視力功能：病情停止惡化，主觀視覺顯著提升

接受 7 針強化治療的 1、2 號患者，隨訪 2 年內視力無任何倒退，最佳矯正視力穩定提升，沒有出現 RP 典型的視野持續縮小；

僅 3 針基礎治療的 3、4 號患者，雖注射頻次更少，但全部自述視物亮度間歇性提升，暗光環境視物清晰度改善，主觀生活質量明顯好轉。

RP 自然病程參考：未經治療的患者視野每年持續衰減約 10%

核心結論：所有受試者（1–4 號）視功能完全停止衰退，干細胞治療具備穩定病情、延緩失明的作用。

2. 眼底結構（OCT）：感光細胞層得到修復信號

注射次數與療效關系： 注射次數越多，OCT 高反射結構維持越穩定 → 多次注射可實現持續視網膜保護。

3. 安全性：全程無嚴重全身、眼部副作用

12 個月、24 個月兩檔隨訪周期內，4 名受試者均未出現：

眼內感染、視網膜脫離、眼壓飆升、頭痛、全身過敏、腫瘤增生等重度不良事件；僅術后短期輕微結膜充血，用藥 3-7 天完全緩解，長期重復注射耐受良好。

小結

對于無數困在夜盲、管狀視野中的視網膜色素變性患者而言，這項長達 2 年的臨床隨訪研究，不只是一組醫學數據，更是一份看得見的希望。

臍帶間充質干細胞微創筋膜下注射，用低風險、長效保護的方式，打破了 “確診只能坐等失明” 的僵局。

雖然本次研究樣本僅 4 例，屬于小樣本臨床觀察但相信通過再生醫學的持續迭代，隨著更多長期臨床數據落地，未來或將實現更早干預、更大程度保留視功能，為遺傳性視網膜疾病開辟全新治療賽道。

參考文獻：

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[2]Liau LL, Ruszymah BHI, Ng MH, Law JX. Characteristics and clinical applications of Wharton's jelly-derived mesenchymal stromal cells. Curr Res Transl Med. 2020 Jan;68(1):5-16. doi: 10.1016/j.retram.2019.09.001. Epub 2019 Sep 19. PMID: 31543433.

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鏈接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35088933/