再生元siRNA療法獲FDA優先審評資格；默沙東單抗治療潰瘍性結腸炎達3期臨床主要終點…… | 產業新聞

再生元siRNA療法獲FDA優先審評資格

今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）均已受理cemdisiran用于治療成人全身型重癥肌無力（gMG）的監管申請，適用人群為抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性患者。美國FDA已授予該新藥申請（NDA）優先審評資格，目標行動日期為2026年11月，而歐盟委員會則預計將在2027年下半年作出決定。Cemdisiran是一種皮下注射、靶向補體C5的siRNA療法，用以治療補體蛋白介導的疾病。

此次申報主要基于3期NIMBLE試驗的數據支持。此前公布的結果顯示，該研究達到了主要終點和關鍵次要終點。與安慰劑相比，每12周接受一次cemdisiran治療的患者在兩項關鍵評估量表上均表現出顯著且具有臨床意義的改善。主要終點顯示，cemdisiran組在重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分上較基線平均改善4.5分，較安慰劑組實現2.3分的改善（p<0.001）。76.6%的cemdisiran組患者改善≥3分，安慰劑組的這一比例為44.1%。關鍵次要終點顯示，在定量重癥肌無力（QMG）評分上，cemdisiran組較基線改善4.2分，較安慰劑組實現2.8分的改善（p=0.002）。

默沙東單抗治療潰瘍性結腸炎達3期臨床主要終點

默沙東（MSD）今日宣布，其3期ATLAS-UC誘導治療研究（Study 2）取得積極頂線結果。該研究評估了在研人源化單克隆抗體tulisokibart（MK-7240）用于治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者的療效和安全性。分析顯示，研究在第12周成功達到主要終點，即根據改良Mayo評分（MMS）評估的臨床緩解；研究同時也達到關鍵次要終點。與此前公布的2期研究結果一致，本研究未發現安全性方面的擔憂。根據新聞稿，tulisokibart是首個在3期臨床試驗中，于中度至重度活動性UC患者中證明第12周臨床緩解獲益的抗TL1A單克隆抗體。

Tulisokibart是一款針對腫瘤壞死因子樣細胞因子1A（TL1A）的在研人源化單克隆抗體。TL1A與腸道炎癥和纖維化相關，這一過程也被稱為免疫纖維化（immuno-fibrosis）。該藥被設計用于幫助應對免疫纖維化，而免疫纖維化被認為是炎癥性腸?。↖BD）及其他免疫介導炎癥性疾病進展的重要驅動因素。Tulisokibart被認為可同時結合可溶性TL1A和膜結合型TL1A。目前，默沙東正在開發tulisokibart用于治療多種免疫介導炎癥性疾病，包括UC、克羅恩病（CD）、系統性硬化癥（硬皮?。┫嚓P間質性肺?。⊿Sc-ILD）、類風濕關節炎（RA）、銀屑病關節炎（PsA）、放射學陽性中軸型脊柱關節炎（r-axSpA）和化膿性汗腺炎（HS）。

抑郁癥創新療法3期結果積極

Definium Therapeutics今日宣布，其在研藥物DT120（lysergide）口腔崩解片（ODT）在名為Emerge的3期臨床研究中取得積極頂線結果。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估單劑量100 μg DT120 ODT用于治療成人抑郁癥（MDD）的療效。研究達到主要終點：在第6周，與安慰劑相比，DT120使患者蒙哥馬利-阿斯伯格抑郁量表（MADRS）總分較基線實現具有統計學顯著性和臨床意義的改善。數據顯示，第6周DT120組MADRS總分較基線的最小二乘均值變化為-13.3，安慰劑組為-5.2，組間差異為-8.1分（p<0.0001）。

除達到主要終點外，DT120的療效還表現出快速且持久的特點。第1周時，該藥相較安慰劑的MADRS總分最小二乘均值降幅為14.2分（p<0.0001）；至第12周時，相較安慰劑的降幅仍為7.3分（p<0.0001）。安全性方面，DT120 ODT總體耐受性良好，治療期間出現的不良事件中，99%為輕度至中度、短暫性事件，且主要發生在給藥當天。研究未發現新的安全性信號，包括未觀察到自殺意念或行為增加；兩組停藥率均較低且相當。DT120是一種麥角堿衍生物，屬于經典血清素能致幻劑，可作為5-羥色胺2A（5-HT2A）受體部分激動劑發揮作用；該藥為Definium基于麥角酸二乙胺所開發的專有、藥學優化制劑。

參考資料：

[1] Definium Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 3 Emerge Study of DT120 Orally Disintegrating Tablet (ODT) in Major Depressive Disorder. Retrieved June 22, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260622572802/en/Definium-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-3-Emerge-Study-of-DT120-Orally-Disintegrating-Tablet-ODT-in-Major-Depressive-Disorder

[2] Merck’s Tulisokibart Met Primary and Key Secondary Endpoints in the Phase 3 ATLAS-UC Induction-only Study in Patients With Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis (UC). Retrieved June 22, 2026 from https://www.merck.com/news/mercks-tulisokibart-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-the-phase-3-atlas-uc-induction-only-study-in-patients-with-moderately-to-severely-active-ulcerative-colitis-uc/

[3] Cemdisiran Regulatory Submissions Accepted for Review by FDA and EMA for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis (gMG). Retrieved June 22, 2026 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/cemdisiran-regulatory-submissions-accepted-review-fda-and-ema

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