行業(yè)深瞰：低調(diào)出牌的背后，BMS正在持續(xù)加碼血液賽道

過去數(shù)十年，創(chuàng)新藥行業(yè)的成功故事幾乎圍繞著同一套模板展開：尋找下一個“超級分子”。從降脂藥到免疫治療，只要押中一個關鍵靶點，建立長期專利壁壘，企業(yè)便能在十年以上周期中維持增長。

但今天，這套邏輯正在悄然松動。

一方面，新靶點的科學發(fā)現(xiàn)不再稀缺，但真正能夠轉(zhuǎn)化為臨床價值的突破卻越來越少；另一方面，專利懸崖、研發(fā)投入劇增與競爭同質(zhì)化，使單一產(chǎn)品越來越難承擔長期增長的責任。創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正在進入一個新的階段——可以稱之為“后重磅時代”。在這個時代下，競爭的核心不再只是發(fā)現(xiàn)一個改變世界的藥物，而是構(gòu)建一套能夠不斷生成新療法的創(chuàng)新生態(tài)；領跑者也并不一定是最激進的那個，但一定是那些率先完成戰(zhàn)略重心轉(zhuǎn)移的公司。在這一浪潮中，百時美施貴寶（BMS）在血液學領域的布局，或?qū)槲覀兲峁┝死斫飧偁幮逻壿嫷孽r活范例。

01、“平臺”邏輯下的“乘數(shù)效應”

5月9日，CDE官網(wǎng)顯示，mezigdomide被正式授予突破性治療藥物1。無獨有偶，就在2025年12月，iberdomide在中國遞交了新藥申請，并迅速被CDE納入優(yōu)先審評2。這兩個都是BMS基于靶向蛋白降解（TPD）平臺研發(fā)的創(chuàng)新藥，首個目標適應癥都是多發(fā)性骨髓瘤。

多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)第二大常見惡性腫瘤3，也是全球藥企創(chuàng)新競爭密度極高的疾病領域之一。Ikaros、Aiolos等轉(zhuǎn)錄因子是多發(fā)性骨髓瘤細胞存活的重要致病蛋白，但因為這些蛋白缺乏可以穩(wěn)定結(jié)合的特異性位點，所以長期被認為屬于“不可成藥”的靶點。

TPD的治療邏輯就很“直球”——既然問題出在這些蛋白上，那就解決這些蛋白。其理論基礎源自2004年諾貝爾化學獎揭示的基礎機制——人體內(nèi)天然存在的泛素-蛋白酶體降解機制。它就像是人體細胞自帶的一套“蛋白質(zhì)回收系統(tǒng)”，能識別、標記并降解特定蛋白質(zhì)，是細胞維持穩(wěn)態(tài)的重要生理功能。TPD要做的就是讓這套“原生系統(tǒng)”自己給Ikaros、Aiolos打上標簽、送去降解，用魔法打敗魔法。

但二十多年過去，鮮有企業(yè)能真正把這一機制做成系統(tǒng)性平臺。BMS成為了目前全球唯一一家完成蛋白降解技術全鏈條布局的公司——從實驗室走向商業(yè)化、并開發(fā)下一代產(chǎn)品，并逐步構(gòu)建起TPD領域罕見的三模態(tài)技術平臺：CELMoD（CRBN E3連接酶調(diào)節(jié)劑）、LDD（配體導向降解劑）與 DAC（降解劑抗體偶聯(lián)物）。CELMoD是其中極具差異化的一類治療模態(tài)，也是目前研發(fā)進展最快的方向之一。隨著iberdomide和mezigdomide這兩款CELMoD藥物關鍵性研究陸續(xù)報陽，業(yè)界也對這一平臺的開發(fā)前景充滿興趣和期待。

從iberdomide、mezigdomide，再到更下一步的golcadomide，BMS構(gòu)建了一條完整的接力鏈。在專利懸崖引發(fā)普遍焦慮的行業(yè)背景下，CELMoD平臺賦予BMS在血液腫瘤領域持續(xù)輸出FIC（First-in-Class）創(chuàng)新療法的底層潛力，構(gòu)筑了血液管線的結(jié)構(gòu)性優(yōu)勢。

再往深一步看，在CELMoD基礎上，BMS還在構(gòu)建與LDD、DAC協(xié)同發(fā)展、具有強大兼容性的“治療生態(tài)”，體現(xiàn)的正是“乘數(shù)效應”的本質(zhì)——BMS打造的并不是一個單純的治療藥物，而是一個能夠自我進化、持續(xù)擴展的技術底座。

02、“T”型戰(zhàn)略下的雙軌并行

如果說TPD平臺解決的是“如何持續(xù)產(chǎn)生新藥物”，那么真正決定企業(yè)長期位置的是如何打造堅固的競爭結(jié)構(gòu)。

血液領域天然具有疾病高度細分、患者群體分散的特點。因此，BMS在血液領域采取的是“廣度”與“深度”并駕齊驅(qū)的T型戰(zhàn)略。

廣度上，從骨髓瘤、白血病、骨髓增生異常腫瘤（MDS）、淋巴瘤到地中海貧血，BMS覆蓋了廣泛的血液疾病譜系，而且絕大部分藥物都屬于“同類首創(chuàng)”或“同類最佳”，比如全球首個紅細胞成熟劑羅特西普、全球首個急性髓系白血病口服維持治療藥物阿扎胞苷片（公開信息顯示，目前CDE已受理其新藥注冊申請4）等。錨定的邏輯很直接：哪里沒藥或少藥，就從哪里著手，搶做這個領域的“第一”或“首個”；深度上，既有對單特定病種的“死磕到底”（例如上文中提到的TPD平臺在MM領域的“世代接力”），也有對單藥在適應癥開發(fā)上的“物盡其用”，典型案例就是羅特西普。

作為全球首個紅細胞成熟劑，羅特西普的突破性價值在于對治療邏輯的重塑——并非針對單一病種的對癥治療，而是直擊多種疾病共有的底層病理機制——無效造血。它通過結(jié)合TGF-β超家族配體、抑制Smad2/3信號通路，從更深層的生物機制上促進紅系細胞成熟。羅特西普也因此獲得跨病種的適應癥，并帶來了劃時代的臨床價值：它終結(jié)了中國β-地中海貧血十余年無創(chuàng)新藥的局面，也是近20年來中國MDS貧血患者迎來的首個創(chuàng)新藥物。

03、從“引進”到“共構(gòu)”，深度參與生態(tài)構(gòu)建

“中國市場角色轉(zhuǎn)變”是近兩年跨國藥企在談到中國戰(zhàn)略時最常見的話題。身處于這個全球第二大的醫(yī)藥市場，跨國藥企的態(tài)度和動作也很明確：一個是要“快”，一個是要“深”。

BMS也不例外。

還是看血液領域。如果翻查近兩年BMS血液管線上的臨床研究項目，幾乎所有項目都有中國PI和中國患者的身影。在部分研究里中，中國患者甚至是高比例入組。這就意味著，來自中國的臨床洞察和需求可能被更早、更深地納入到全球研究的設計、執(zhí)行與判斷中，使得中國不再只是全球創(chuàng)新體系的“數(shù)據(jù)提供者”，而是越來越接近“價值共創(chuàng)者”。

但對于一個藥企來說，管線只是戰(zhàn)役的前半段，下半程拼的是商業(yè)落地——如何讓創(chuàng)新藥物滿足患者未滿足的治療需求。而這往往也是最具挑戰(zhàn)的，因為它需要企業(yè)必須對市場有足夠長期和深入的理解，知道這里在發(fā)生什么、以及如何才能引發(fā)改變。正如文章開頭提到的，血液疾病的特點就是疾病細分而患者分散，這種細散會在一定程度上影響診療的規(guī)范度和成熟度，轉(zhuǎn)而影響藥物、尤其是創(chuàng)新藥的落地。

針對這一點，BMS的做法是通過倡導COE PLUS來推動診療能力規(guī)范化的建設，其亮點在于資源的橋接和打通：向上連接國際資源，向下搭建省級網(wǎng)絡，“線、點、面”地打造可復制的規(guī)范化診療模板，實現(xiàn)高效鋪開。

以MDS為例，中國已有29家醫(yī)院獲得國際MDS基金會（MDS Foundation）的COE認證，數(shù)量僅次于美國；同時，進一步支持已獲認證的COE在17個省市建立省級聯(lián)盟，通過醫(yī)聯(lián)體擴大“輻射效應”，推動優(yōu)質(zhì)診療能力下沉，通過“標準門診 + 標準病房”模式，助力推動診療規(guī)范化。

從管線布局到商業(yè)落地，BMS正快速將中國市場的能力和需求內(nèi)化為其全球創(chuàng)新與商業(yè)策源的一部分，以實現(xiàn)自身的升級轉(zhuǎn)變——就跟“中國市場角色轉(zhuǎn)變”一樣，不再只是藥物的“引入者”，更是“新生態(tài)”構(gòu)建的參與者。

從現(xiàn)在往后看到2030年，BMS在血液領域的管線布局還是相當清晰的，即通過平臺效應和適應癥拓展，構(gòu)建可持續(xù)運轉(zhuǎn)的治療生態(tài)能力和優(yōu)勢壁壘，其中不乏有潛力成為下一代重磅藥物的資產(chǎn)，例如：LDD平臺下的口服BCL6降解劑，突破該靶點“不可成藥”的限制，有望打開非霍奇金淋巴瘤等一系列適應癥的探索窗口；CD19 CAR-T與BCMA CAR-T“雙支柱”適應癥的持續(xù)拓展，以及下一代現(xiàn)貨型、多靶點CAR-T的持續(xù)推進等5。

BMS在血液領域的“排兵布陣”揭示了正在被驗證的行業(yè)真相：當單靶點、重磅炸彈的“孤島時代”走向紅利邊際遞減，真正的護城河可能不再是某個分子或適應癥的勝利，而是由“技術平臺+疾病生態(tài)+全球共創(chuàng)”共同構(gòu)成的系統(tǒng)化競爭力。