北京
2025年12月，上海某三甲醫院ICU醫生葉明，做了一件違背他多年醫學信仰的事。
他潛入一個充斥著藥販子和“托兒”的病友群，蟄伏半個月，花一萬多塊，向一個陌生藥商買了20天療程的“抗腫瘤原料藥”。所謂原料藥，就是藥品的核心有效成分，沒有輔料，沒有加工工藝，連正規批號都沒有。
葉明心里清楚，這東西純度不夠、工藝不明，甚至可能是淀粉。但他別無選擇。
原料藥，就是藥品的核心有效成分，沒有輔料，沒有加工工藝，連正規批號都沒有
他的母親2023年初確診胃癌晚期，伴隨罕見的ALK基因突變。化療無效，靶向藥耐藥，免疫超進展，多臟器衰竭......國內所有常規治療都宣告失敗，臨床試驗也將她拒之門外。
“一代、二代、三代靶向藥都沒用了，只能去找第四代。”身為醫生，葉明能觸及的信息比普通家屬多。他檢索國內外文獻，發現一款四代ALK靶向藥NVL-655正在美國做臨床試驗。數據顯示，即便在用過三代靶向藥耐藥的群體中，它仍有50%的有效率。但這款藥未在美國上市，更沒進入中國。
他開始研究美國的同情用藥制度。在美國，當部分危重病人已經窮盡常規治療手段，想參加新藥試驗又不符合條件，可以申請“同情用藥”，有機會用上那些還在試驗中、還沒正式上市的新藥。
他用英文寫信給藥企，附上母親全部病理和基因檢測報告。一周后，回復來了：對方先表達了體恤之情，隨即是一句冰冷的拒絕：“在中國沒有開展同情用藥業務，無法提供藥品。”
醫生手術畫面
“明明知道有藥，50%的有效率，可能又能爭取兩三年，就是拿不到。”看著病床上因幽門梗阻痛得蜷縮打滾的母親，這位見慣了生死的ICU醫生顧不上醫學素養，向藥販子買了NVL-655的原料藥。“走投無路的時候，狗急了都跳墻。”
用藥三天，母親嘔吐減少，疼痛減輕，精神好轉，甚至能吃下東西了。葉明以為奇跡來了。兩周后，癥狀卷土重來，病情再度惡化，不久，母親在家中離世。
“這個藥確實幫我母親延長了至少20天的生命，也減輕了很多痛苦。可那是原料藥，不是正規藥品。精度不夠，工藝粗糙，而且用藥時母親已經多臟器功能衰竭、幽門梗阻，藥物根本吸收不了。”葉明遺憾道，“太晚了。”
在中國，像葉明母親這樣求藥無門的危重癥患者，還有成千上萬。常規治療無效后，他們被擋在臨床試驗門外，又被卡在同情用藥制度的縫隙里，不得不在絕望中摸索一條又一條灰色而危險的野路子。
被擋在門外的“不完美病人”
趙宏每天都會遇到這樣的病人。
他是中國醫學科學院腫瘤醫院的主任醫師，專攻肝癌、胰腺癌、膽管癌，這些癌種惡性程度極高，預后極差。常規治療失敗后，二線治療有效率不到10%，中位無進展生存期只有三四個月。正在臨床試驗階段、尚未上市的新藥，成了這些患者最后的希望。
作為國內頂尖腫瘤醫院的醫生，趙宏手頭有各種新藥臨床試驗項目。每天都有病人慕名而來，能如愿的卻是極少數。“一上午門診五六十個病人，只有大概五六個病人可以考慮錄臨床研究，最后能錄進去的可能也就兩三個。”
圖為手術室的醫生 資料配圖
據趙宏解釋，臨床試驗的入組標準極其嚴苛。為了控制變量，得到“干凈”的數據以證明藥物在特定人群中的有效性，藥企和科研機構需要“完美病人”——年齡合適，沒有嚴重合并癥，身體狀況良好，沒接受過太多既往治療。
但在真實的腫瘤世界里，更多的是“不完美病人”。
山東某地級市三甲醫院呼吸科主治醫生張欣，經常面對這種無力感。“在我們這樣的地市醫院，臨床試驗項目很少，大部分被省級或區域性領頭三甲醫院壟斷了。患者想入組，只能自己去大中心掛號、排隊。”她發現，很多肺癌患者經過一二線治療失敗，身體已經千瘡百孔，PS評分（身體狀況評分）很差，根本達不到臨床試驗的門檻。
身處遼寧撫順的乳腺癌晚期患者王麗，正被困在這樣的局面里。自從2025年1月發現乳房腫塊后，她嘗試了化療和靶向藥曲妥珠單抗治療。“效果還可以，但心臟受不了，心跳快到150次/分鐘，還絞痛。”副反應嚴重，她只能停藥。
她很早就聽說過臨床試驗。“有個癌癥晚期轉移的同學進過組，用完新藥效果特別好。”她也想去試。在網上找人幫忙聯系了沈陽某三甲醫院的教授，對方看完片子說可以入。她挺高興，沒想到等待期間得了感冒，被排除了。
圖為護士站
之后，她再也沒摸到臨床試驗的門。“普通醫生不管入組的事，主任的號一兩個月掛不上。”半年內，她找了不下20個醫藥代表，對方剛開始滿口答應，最后要么說名額滿了，要么推薦些毫無科學依據的“野雞項目”。她還遇到過推銷17000元一盒來歷不明“進口藥”的騙子。“說實話，我現在很著急。我是晚期，時間不多。48歲，孩子還小，我想活下去。”
這樣的絕望，葉明也體會過。二、三代靶向藥都無效之后，他帶著母親在北京大學腫瘤醫院邊上租了房子，開始篩臨床試驗，想試試新藥。篩了一兩個月，沒有一個組合適。“她太晚期了，又有免疫副反應的病史，很多新藥含有免疫成分，他們不敢收。”最后只能陪著母親回家。
遇到這樣“無藥可用”又入不了組的病人時，趙宏能做的實在有限。“有的病人當場就哭了，家屬陪著哭，問我：‘醫生，難道我們就只能等死嗎？’我也沒什么好辦法，只能說看看后面還有沒有其他研究項目。”
圖為醫院走廊
斷掉的繩索
相比于求藥無門的絕望，對一些血液腫瘤患者來說，眼看著曾經能走通的路被突然堵死，或許是另一種殘忍。
顧洪飛是患者組織“淋巴瘤之家”的創始人。2010年他確診霍奇金淋巴瘤并通過治療康復后，從一個400多人的QQ群起步，把患者組織做到了注冊用戶超過16萬。這些年，他印象最深的是兩類病人：緊急危重癥和復發難治患者；而這些患者打聽最多的治療方式，是“同情CAR-T”。
CAR-T是一種免疫細胞療法，對一些復發難治的淋巴瘤和白血病亞型有“奇效”。目前國內已有6款CAR-T產品上市，部分產品和適應癥的患者10年生存率可以超過50%。但CAR-T定價普遍在100萬到130萬元之間，且未納入醫保，普通家庭根本無力承擔。
醫生正在進行化驗
據顧洪飛介紹，此前國內許多頂尖血液病中心通過研究者發起的臨床研究（IIT），患者以十幾萬元的費用就可以獲得“同情CAR-T”治療。而這樣的治療挽救了大量危重、復發、難治患者的生命。
顧洪飛表示，2026年5月1日，國務院頒發的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（“818號令”）正式實施。出于對細胞基因治療安全和規范的考量，以往寬松的同情用藥通道迎來嚴格管控。多數醫院出于合規考量，不再輕易開展此類項目。患者想嘗試非商業CAR-T療法，只能參加正規備案的臨床試驗。
“同情CAR-T”的中斷，讓一批“夾在中間”的患者陷入絕境。
在兒童白血病病友社群“暖白兒童”里，就有一批復發難治等待CAR-T治療的患者。今年2月，華陽9歲的兒子確診T淋巴母細胞白血病。五個療程化療下來，他的微小殘留病灶（MRD）指標一直卡在0.4%，無法清零。這是一個評估白血病治療效果的關鍵指標：MRD越低，骨髓移植后復發風險越低；降到0.01%以下才算完全緩解，符合移植標準。
床位被包裹住的患兒
“腫瘤細胞沒有被徹底清除。如果MRD沒轉陰就強行移植，醫生說基本就是100%復發。”華陽做過10年神經外科醫生，他比一般家長更明白，“化療這條路，基本走到頭了。”
他查過資料，也問了同行，“像這種情況最適合的就是CAR-T。”但不幸的是，兒子所患白血病對應的CD7靶點CAR-T產品還未上市，仍處于臨床試驗階段。
華陽聽說，以前類似患兒可以通過“同情CAR-T”清除殘留、橋接移植，現在這條路走不通了。而正規的CD7 CAR-T臨床試驗，“要求MRD必須大于5%或骨髓不緩解才能入組。我們這種殘留0.4但沒到復發標準的情況，剛好卡在中間。孩子身體能撐多久？我不知道。”
劉方12歲的女兒同樣被CD7靶點CAR-T試驗要求困住。今年春節，女兒確診T淋巴母細胞淋巴瘤，三個月化療后復發。“醫生說已經耐藥了，預后很差。如果能通過CAR-T實現完全緩解，再橋接移植，長期存活概率會大幅提升。”
但由于此前化療引發了腦血栓、腦出血，所有正規臨床試驗都把女兒拒之門外。劉方說，他們了解同情CAR-T治療的風險，但比起強行移植后“100%復發”，寧愿選前者。
“這不是選擇題。一個是可能活，一個是肯定活不了。臨床試驗是免費的，我們用不上。我只想要一個合法的機會，哪怕自費，哪怕簽免責協議，能不能有一個審批通道？給孩子一個機會？”
藥企不敢做“好事”
當患者求藥無門時，一個自然的疑問是：那些手里握著新藥的藥企，為什么不愿意把藥給這些走投無路的人？
“不是藥企冷血，是制度沒有兜底。在沒有明確法律框架的情況下，誰也不敢貿然把未上市的藥拿出去用。”國內某頭部藥企工作人員李彬坦言。
2017年，當時的國家食品藥品監督管理總局發布了《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（征求意見稿）》，對適用對象、申請審批程序都做了詳細規定。2019年修訂的《藥品管理法》第二十三條，也確立了同情用藥的上位法框架。整整九年過去，這份征求意見稿始終沒有變成正式文件。
醫生查房
在李彬看來，對于藥企而言，同情用藥面臨兩大難題。
首先是責任風險。正規臨床試驗入組的患者，有完整的保險保障：治療費、不良反應治療費，甚至死亡賠償，都由申辦方和保險公司承擔。但同情用藥的患者往往處于疾病晚期、多合并癥，一旦發生嚴重不良事件甚至死亡，責任算誰的？
趙宏跟藥企聊過，對方的顧慮很現實。“不能排除這種情況——申請的時候患者說‘所有后果我都愿意承擔’，真出了不良后果，反過來起訴公司。一旦引發媒體關注，對新藥臨床研究推進和上市審評都會有不良影響。”趙宏認為，藥企想做好事，但不太敢做好事。
其次是成本與收費的悖論。征求意見稿明確規定試驗用藥不許收費。李彬覺得這條規定是把雙刃劍。“完全沒有經濟回報，還要承擔風險，企業參與的動力從哪來？”他查過美國FDA的法規，允許企業收取同情用藥的相關成本費用，至少能把成本收回來。但在國內，如果允許收費，企業又擔心暴露真實成本，影響未來的商業化競爭。
除了風險和成本，制度落地還有更具體的堵點。趙宏舉例道：“比如，病人的分級管理：病情危重到什么程度可以申請？誰來決定？哪一級醫療機構有權利？倫理委員會定在三甲醫院還是定在縣級醫院？藥品使用后的不良反應怎么報？療效怎么評估？”趙宏認為，這些細則都需要明確。落地之后，從藥企到醫生到患者，才有了法律保障。
醫生救護患者
據趙宏介紹，藥品研發有“三個10”的說法——10%的成功率，10億美金投入，10年時間。在這漫長的周期里，患者等不起。
同情用藥制度缺位的直接后果，是催生了龐大而危險的灰色產業鏈。趙宏在調研中發現，從早期的印度仿制藥，到后來的地下原料藥，甚至還有黑中介拿淀粉裝膠囊冒充藥品。患者為了活命，只能拿自己的身體去試錯。
比如，今年一款名為Daraxonrasib（研發代號RMC-6236）的胰腺癌新藥，成為無數患者的“救星”。素有“癌王”之稱的胰腺癌，迎來了治療突破：其III期臨床數據顯示，該藥能讓患者生存期幾乎翻倍，死亡風險降低60%。
不過，此藥尚未正式上市，美國患者可以通過同情用藥渠道申請。在國內社交媒體上，已有部分藥商聲稱可以“搞到此藥”。《鋒面》記者以患者家屬身份咨詢其中一位，對方表示可以代為申請美國同情用藥，藥費十幾萬人民幣/月，另收3000元服務費。
圖為藥品
更“實惠”的方案是，他推薦記者使用“北京某生物原料實驗室”生產的國產原料藥，“純度99.6%，患者吃一個月指標都下降”，月均藥費3.4萬元，并給記者展示了一張患者用藥后“效果良好”的證明報告。
“使用‘原料藥’事實上已經涉嫌違法了，原則上我們醫生當然不鼓勵，但當一個病人沒有其他選擇的時候，你勸不住。”趙宏說。
抓住繩索的機會
今年全國兩會期間，身為全國政協委員的趙宏提交了一份關于加快完善拓展性同情用藥制度的提案。目前，這份提案已進入全國政協的重點提案序列。
在趙宏的設想中，中國的同情用藥制度應該有自己的特色，最好是在已有該新藥臨床試驗的中心來執行。“醫生用過這個藥，知道有沒有輸液反應、需不需要預處理，患者放心，藥企也放心。”
今年全國兩會期間，身為全國政協委員的趙宏提交了一份關于加快完善拓展性同情用藥制度的提案
“拓展性同情用藥不僅造福患者，也能助力企業研發。”趙宏強調，對于那些被臨床試驗排除在外的晚期患者，他們的最佳治療方案是什么？醫生想知道，藥企也想知道。如果同情用藥制度能覆蓋這部分病人，收集真實世界數據，對藥物未來的臨床應用會有更全面的認識，同時實現“救急一人”與“造福萬人”的雙贏。
但制度的落地需要各方協同。作為企業方，李彬也期待一份具有中國特色的細則出臺。他建議允許企業按成本的一定比例收費，政府同時給予稅收優惠和財政補貼。“明確各方責任、明確費用分擔、明確風險處置。有了這些，藥企才敢參與。”
在制度之外，顧洪飛認為，還有一個群體的呼聲不應被忽視——那些在灰色地帶掙扎自救的患者和家屬。
他特別強調，同情用藥的審批流程必須考慮病人的急迫性。走到最后一線的病人，生命窗口往往極短。“如果讓他們等層層審批、等敲章、等一個月才開一次的倫理委員會審議，等到的時候，命也沒了。流程應該為生命讓路。”在危重癥面前，時間不是成本，時間是生命本身。
病房里的病友
他希望有一天，申請同情用藥的流程能夠真正清晰、可及，讓病人覺得“這個藥是我需要的”，而且我知道怎么申請，也有信心走完流程；多中心能夠鋪開，讓患者就近申請，不用拖著重病的身體千里迢迢跑到北上廣。
“同情用藥制度，本質上不是在賦予患者某種特權，而是給那些走到懸崖邊上的人，一個合法抓住繩索的機會。”趙宏說。
（應受訪者要求，葉明、華陽、王麗、李彬為化名）
本文來源：央視網
責任編輯：
李曦_NN2587
