上海
東方網記者劉軼琳8月7日報道:短腸綜合征，包括兒童短腸綜合征（簡稱PSBS）是一種罕見、危重、可能危及生命的消化道疾病。2023年，短腸綜合征被納入我國第二批罕見病目錄。武田中國今日宣布，旗下消化領域罕見病產品瑞唯抒（注射用替度格魯肽）1.25mg規格正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，相應擴展適應癥用于治療短腸綜合征（簡稱SBS）校正胎齡4個月及以上兒童患者。僅在患者經過一段時間腸道適應后，病情穩定且依賴腸外營養支持的情況下使用本品治療。此次1.25mg規格及擴展適應癥的獲批，使替度格魯肽的適用年齡范圍在此前成人和1歲及以上兒童患者的基礎上進一步拓展至更低齡患兒，為更多SBS兒童患者帶來創新治療選擇，并進一步助力我國短腸綜合征規范化診療水平的提升。
2024年2月，替度格魯肽5mg規格在中國獲批上市。作為中國首個治療SBS的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，填補了SBS治療領域長期無可使用的腸康復治療藥物的空白。
PSBS是指由于小腸大部分切除或者先天性短腸等原因，導致小腸消化吸收面積嚴重減少，無法滿足患兒正常生長發育的需求，需要腸外營養（PN）支持42天以上者，是兒童腸衰竭（IF）的主要病因之一。長期來看，約10%–15%的患兒存在中到重度發育遲緩，其中約10%發展為明確的腦癱。PSBS治療所花費的住院時長、經濟成本，以及照護者所需做出的生活模式轉變，都給患兒及其家庭帶來了極大的負擔。
腸道自主功能的恢復，可以提高PSBS患兒的生活質量和長期生存率，并減少小腸移植與PN依賴的相關醫療成本及資源。因此，以腸康復治療為核心，使PSBS患兒減少PN依賴，并促進最終實現腸內自主是PSBS治療的重要目標。
南京醫科大學附屬兒童醫院新生兒外科唐維兵教授表示：“短腸綜合征是一種需要長期隨訪和綜合管理的復雜疾病。對于低齡患兒而言，規范的全程管理不僅涉及營養支持、生長發育監測以及并發癥防控，更需要結合患兒個體情況制定適宜的治療策略。創新療法的發展，讓臨床PSBS管理有了更多選擇，為改善患兒的長期預后提供了有力支持。“
首都醫科大學附屬北京兒童醫院急診中心、普外及移植科黃柳明教授表示：“此次替度格魯肽新規格及相應擴展適應癥獲批，進一步覆蓋到更加低齡的兒童患者群體，使患兒腸功能有機會更早實現加速超適應，從而獲得更好的營養和生長發育結局。而這也體現了國家持續提升罕見病藥物可及性的努力，再一次轉化為患者切實感受到的獲益。“
浙江大學醫學院附屬兒童醫院新生兒外科鈄金法教授表示：“促進腸功能恢復、支持腸康復是PSBS臨床治療的重要目標。替度格魯肽新規格及相應擴展適應癥的獲批，有助于進一步完善PSBS的診療策略和疾病綜合管理水平。我們期待通過更加規范的管理，幫助患兒逐步減少對腸外營養的依賴，讓患兒和家庭能夠擁抱更加從容、美好的未來。”
2022年，5mg規格替度格魯肽在中國國際進口博覽會上首次亮相，并在6個月內通過博鰲先行先試患者用藥實現了“展品變商品”的轉化。2025年12月被納入我國首個《商業健康保險創新藥品目錄》。目前，5mg規格替度格魯肽已被納入全國31個省市地區的城市普惠險特定藥品目錄保障，覆蓋滬惠保、深圳惠民保、惠廈保、齊魯保等城市定制型商業醫療保險項目，以及陜西全民健康保等多個省級惠民保項目。
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