百時美施貴寶聯(lián)手英偉達，擴展人工智能在生命科學中的應用；治療DMD，F(xiàn)DA受理突破性小核酸藥物上市申請…… | 產(chǎn)業(yè)新聞

百時美施貴寶聯(lián)手英偉達，擴展人工智能在生命科學中的應用

百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）今日宣布，將部署英偉達（NVIDIA）的DGX Vera Rubin NVL72系統(tǒng)，以擴大專有人工智能（AI）模型的應用規(guī)模、縮短藥物發(fā)現(xiàn)周期，并推進其協(xié)作式混合智能愿景。在這一模式下，AI科學家將與研究人員并肩工作，共同開發(fā)潛在“first-in-class”和“best-in-class”藥物。

此次投資建立在雙方近3年的合作基礎之上。該合作始于百時美施貴寶首次部署NVIDIA DGX SuperPOD基礎設施。此次擴展標志著百時美施貴寶進一步擴展現(xiàn)有計算基礎設施，以匹配其在腫瘤學、血液學、心血管疾病、免疫學和神經(jīng)科學領(lǐng)域不斷擴大且日益復雜的AI驅(qū)動型科研項目。

此次擴大的合作進一步推動百時美施貴寶實現(xiàn)其“混合智能”愿景。在這一科研工作模式下，AI科學家與人類研究人員密切協(xié)作：AI系統(tǒng)負責執(zhí)行復雜且數(shù)據(jù)密集型的任務，而科學家則專注于研究方向、結(jié)果解讀以及需要深厚人類專業(yè)知識才能作出的決策。

治療DMD，F(xiàn)DA受理突破性小核酸藥物上市申請

Dyne Therapeutics今日宣布，美國FDA已受理zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，亦稱DYNE-251）的生物制品許可申請（BLA）。該療法擬用于治療適合外顯子51跳躍的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。FDA已授予該BLA優(yōu)先審評資格，并將PDUFA目標審評決定日期定為2027年1月21日。

Z-rostudirsen是一款在研療法，用于治療攜帶適合外顯子51跳躍的DMD基因突變患者。Z-rostudirsen在全球1/2期DELIVER臨床試驗中的注冊性擴展隊列（REC）達到主要終點。DELIVER試驗數(shù)據(jù)構(gòu)成了該療法在美國提交加速批準BLA的依據(jù)。此前公布的結(jié)果顯示，與基線相比，經(jīng)肌肉含量校正后，z-rostudirsen組患者的抗肌萎縮蛋白表達達到正常值的5.46%（p<0.0001）。此外，在DELIVER研究REC的頂線結(jié)果中，所有六項預定的功能性終點相對安慰劑均觀察到改善。其中兩項指標——起身速度（TTR）和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六個月時相對安慰劑均有改善，且p<0.05。

Z-rostudirsen由磷酰二胺嗎啉代寡聚體（PMO）與可結(jié)合轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）的抗原結(jié)合片段（Fab）偶聯(lián)而成。該療法旨在促進肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）中接近全長的抗肌萎縮蛋白的生成，從而帶來功能改善。針對適合外顯子51跳躍的DMD患者，z-rostudirsen已獲得美國FDA授予的突破性療法認定、快速通道資格和罕見兒科疾病認定。

計劃IPO募資約9600萬美元，新銳推進表觀遺傳沉默療法

Scribe Therapeutics公司今日在遞交的監(jiān)管文件中表示，計劃通過首次公開募股（IPO）募資約9600萬美元。Scribe Therapeutics由Jennifer Doudna教授、Benjamin Oakes博士等人共同創(chuàng)立，其技術(shù)源自聯(lián)合創(chuàng)始人的相關(guān)實驗室研究，于2020年10月走出隱匿模式。

該公司近日宣布已獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）的許可，評估STX-1150降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）作用的1期臨床試驗。STX-1150是一款旨在通過沉默膽固醇調(diào)節(jié)因子PCSK9的轉(zhuǎn)錄，從而持久地降低LDL-C的創(chuàng)新藥物。該藥物利用了Scribe專有的表觀遺傳長期X抑制技術(shù)（ELXR），由編碼高度工程化ELXR的mRNA與靶向PCSK9基因的向?qū)NA組成，并采用具有肝靶向性的脂質(zhì)納米顆粒進行包封遞送。其設計旨在通過單次給藥實現(xiàn)LDL-C的持續(xù)降低，有望為LDL-C升高且心血管風險增加的患者提供更早干預和長期預防的新選擇。

該公司預計將把IPO募集資金中的3000萬至3500萬美元用于推進STX-1150正在開展的1期臨床研究。公司還計劃將1500萬至2000萬美元募集資金用于推動靶向APOC3的療法STX-1400進入臨床開發(fā)并獲得初步數(shù)據(jù)。

參考資料：

[1] Scribe aims for $96M IPO to fund clinical push for lipid-lowering genetic meds. Retrieved July 20, 2026, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/scribe-aims-96m-ipo-fund-clinical-push-lipid-lowering-genetic-meds

[2] Bristol Myers Squibb to Build the Most Powerful AI Factory in Life Sciences with NVIDIA. Retrieved July 20, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260720065516/en/Bristol-Myers-Squibb-to-Build-the-Most-Powerful-AI-Factory-in-Life-Sciences-with-NVIDIA

[3] Dyne Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) for Z-Rostudirsen in Exon 51 Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved July 20, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/20/3329635/0/en/dyne-therapeutics-announces-u-s-fda-acceptance-of-biologics-license-application-bla-for-z-rostudirsen-in-exon-51-duchenne-muscular-dystrophy-dmd.html

[4] AMENDMENT NO. 2 TO FORM S- REGISTRATION STATEMENT. Retrieved July 20, 2026, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1853921/000119312526308330/d21355ds1a.htm

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

版權(quán)說明：歡迎個人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機構(gòu)未經(jīng)授權(quán)以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺。轉(zhuǎn)載授權(quán)請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉(zhuǎn)載”，獲取轉(zhuǎn)載須知。