AI造藥首個III期啟動！英矽智能開啟新賽道，肺纖維化或迎新療法

6月30日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，英矽智能的　INS018_055（rentosertib）正式啟動首個Ⅲ期臨床試驗。

截圖來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

這意味著，全球首款由AI完成靶點發現和分子設計的候選藥物，已站上上市前的最后一道關卡。

一、耗時僅18個月，全球首個AI造藥沖進Ⅲ期

Rentosertib是一款靶向TNIK的小分子抑制劑，具有全球首創（first-in-class）潛力。它的靶點發現和分子設計，全程由英矽智能的生成式AI平臺Pharma.AI主導完成。該藥物于2022年3月首次提交臨床試驗申請，2023年3月順利推進至Ⅱ期臨床階段，核心適應癥為特發性肺纖維化。

圖源：摩熵醫藥數據庫-全球藥物研發數據庫

制藥圈過去有個“雙十定律”：一款新藥平均耗時10年、耗資10億美元。現在AI來了，直接把這個時間成本砍了大半。就拿INS018_055來說，從找靶點到選出臨床前候選化合物，滿打滿算才18個月，中間合成與測試的分子連80個都沒到。2024年3月，這套AI驅動的研發流程發表于《自然·生物技術》。

針對特發性肺纖維化（IPF）這一適應癥，英矽智能開發了片劑、膠囊劑、吸入氣霧劑三種劑型。目前片劑推進至Ⅲ期，膠囊劑處于Ⅱ期階段。

監管層面同樣頻頻開道：2023年2月，Rentosertib獲FDA授予IPF孤兒藥資格認定；2025年5月，國家藥監局CDE將其納入突破性治療品種名單。中美兩大監管機構同步給予特殊通道支持，側面印證了該藥物的臨床潛力。

二、Ⅱ期數據亮眼，Ⅲ期試驗設計扎實

2025年6月，INS018_055膠囊劑 治療IPF的Ⅱa期GENSIS-IPF研究取得積極結果，實現了全球首個AI驅動藥物發現療效的概念驗證。數據顯示，接受 INS018_055膠囊劑（60mg，每日1次）治療的患者，用力肺活量（FVC）增加了98.4mL，而安慰劑組則減少了20.3mL——這一差異在呼吸領域被視為具有臨床意義的改善信號。

圖源：摩熵醫藥-全球藥物研發數據庫

基于Ⅱa期的積極結果，英矽智能迅速啟動了Ⅲ期臨床試驗。

Ⅲ期試驗設計更為嚴謹：多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照，計劃入組320名IPF患者，每日一次口服給藥，持續52周。牽頭研究者陣容豪華——北京協和醫院徐作軍教授擔任主要研究者，鐘南山院士和上海肺科醫院院長陳昶擔任聯合牽頭研究者。按52周給藥周期計算，給藥結束約在2027年6月底，加上數據整理與統計分析，最快2027年底方可讀出最終結果。

從臨床價值來看，全球IPF患者持續增長，但發病機制復雜、研發失敗率高，現有藥物僅能延緩進展，Rentosertib若成功將為患者帶來突破性治療選擇，并首次從臨床層面驗證AI制藥的可行性。

三、AI制藥浪潮已至，英矽智能加速領跑

英矽智能成立于2014年，是最早將生成式AI應用于藥物發現的公司之一。近期，英矽智能與韓國SK生物制藥達成合作，潛在交易總金額超25億美元。公司已完成多輪融資，投資方包括藥明康德、啟明創投、高瓴等一線機構，或將成為國內AI制藥領域最先完成IPO的標的之一。

中國AI制藥賽道正加速擴容。據上海證券研報，2019年至2024年市場規模從0.7億元增至7.3億元，年復合增速47.8%；預計2025年至2028年將從12.1億元擴張至58.6億元，復合增速攀升至68.3%。2021年AIDD行業融資達歷史高點，超290億美元，此后受資本環境影響有所回落，投資更趨理性。全球投資者偏好成長期（69.4%）和初創期（19.2%）企業，中國投資者選擇初創期、成長期、成熟期的比例分別為33.1%、42.6%、23.9%。

截圖來源：摩熵咨詢《中國AI制藥企業自皮書》

行業里程碑密集涌現：晶泰科技與一家國際知名藥企達成超4億美元的AI藥物發現合作；德睿智藥的GLP-1受體激動劑 MDR-001 已啟動Ⅲ期臨床，研發周期壓縮至4.5年；華為以盤古大模型加昇騰AI為核心，構建覆蓋藥物研發全場景的AI醫療生態。

全球視野下，AI對制藥行業的滲透更加驚人。全球已有超3000種由AI輔助開發或再利用的候選藥物，而5年前幾乎為零。波士頓咨詢報告顯示，AI生成的藥物分子在Ⅰ期臨床中成功率高達80%—90%，遠高于傳統藥物40%—65%的歷史平均水平。輝瑞、強生、賽諾菲、諾華——全球前20大藥企已全部與AI公司展開合作。

結語

Rentosertib最后能否成功上市，現在下結論還為時尚早。新藥研發中Ⅲ期是淘汰率最高的環節，全球創新藥Ⅲ期失敗率高達40%至50%。但它的意義已經不局限于一款藥的成敗。

從AI發現靶點、設計分子，到真實患者身上看到療效信號——這條路，英矽智能已初步走通。18個月的發現周期、不到80個分子的精準篩選、登上Nature Biotechnology的研發流程、在患者肺部檢測到的肺功能改善——每一步都在回答同一個問題：AI造藥，不是科幻，是正在進行時。