美國FDA批準(zhǔn)Keytruda聯(lián)合ADC一線治療TNBC；可在家自行注射！ASO療法再獲FDA批準(zhǔn)…… | 產(chǎn)業(yè)新聞

美國FDA批準(zhǔn)Keytruda聯(lián)合Trop-2靶向ADC一線治療TNBC

今日，默沙東（MSD）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)抗PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）靜脈輸注制劑，以及Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa）皮下注射制劑分別聯(lián)合吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）的Trop-2靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Trodelvy（sacituzumab govitecan），用于一線治療腫瘤表達(dá)PD-L1（綜合陽性評(píng)分[CPS]≥10，需通過FDA授權(quán)檢測確認(rèn)）的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）成人患者。新聞稿表示，此次獲批標(biāo)志著晚期TNBC領(lǐng)域迎來首個(gè)PD-1抑制劑聯(lián)合Trop-2靶向ADC治療方案。

這次批準(zhǔn)主要基于3期KEYNOTE-D19/ASCENT-04試驗(yàn)數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，在PD-L1陽性（CPS≥10）不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性TNBC成人患者的一線治療中，與Keytruda聯(lián)合化療（紫杉醇、白蛋白結(jié)合型紫杉醇，或吉西他濱聯(lián)合卡鉑）相比，Keytruda聯(lián)合Trodelvy將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低35%（HR=0.65，95% CI：0.51-0.84；p=0.0009）。Keytruda聯(lián)合Trodelvy組的中位無進(jìn)展生存期（PFS）為11.2個(gè)月（95% CI：9.3-16.7），Keytruda聯(lián)合化療組為7.8個(gè)月（95% CI：7.3-9.3）；兩組客觀緩解率（ORR）分別為61%（95% CI：55-68）和55%（95% CI：48-62），完全緩解率分別為12%和8%。Keytruda Qlex在獲批適應(yīng)癥中的有效性，則基于Keytruda充分且良好對(duì)照研究的證據(jù)，以及MK-3475A-D77中比較Keytruda Qlex與Keytruda藥代動(dòng)力學(xué)、療效和安全性特征的額外數(shù)據(jù)確立。

可在家自行注射！ASO療法再獲FDA批準(zhǔn)

Ionis Pharmaceuticals日前宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Tryngolza（olezarsen）作為飲食控制的輔助療法，用于降低重度高甘油三酯血癥（sHTG，甘油三酯水平≥500 mg/dL）成人患者的甘油三酯（TG）水平，并降低其發(fā)生急性胰腺炎的風(fēng)險(xiǎn)。Tryngolza共有50 mg和80 mg兩種劑量規(guī)格，患者可通過自動(dòng)注射器每月自行給藥一次。重度高甘油三酯血癥患者面臨更高的急性胰腺炎風(fēng)險(xiǎn)，而急性胰腺炎可導(dǎo)致嚴(yán)重腹痛，常需反復(fù)、長期住院治療，并可能造成永久性器官損傷，甚至危及生命。

此次批準(zhǔn)主要基于CORE和CORE2研究結(jié)果。在這兩項(xiàng)研究中，Tryngolza展現(xiàn)出快速且持續(xù)的甘油三酯控制效果：與安慰劑相比，治療6個(gè)月時(shí)可使空腹甘油三酯水平降低最高達(dá)72%，并在12個(gè)月時(shí)維持這一降幅。此外，Tryngolza可使急性胰腺炎事件減少最高達(dá)91%。在接受Tryngolza治療且具有基線和12個(gè)月數(shù)據(jù)的患者中，86%的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，這是降低急性胰腺炎風(fēng)險(xiǎn)的重要閾值。安全性方面，Tryngolza在臨床項(xiàng)目中顯示出良好的安全性和耐受性；在sHTG患者中，發(fā)生率≥2%，且高于安慰劑組的最常見不良反應(yīng)為注射部位反應(yīng)和肝酶升高。

Tryngolza是一種ASO療法，旨在抑制機(jī)體產(chǎn)生載脂蛋白C-III。美國FDA于2024年2月授予該療法孤兒藥資格和突破性療法認(rèn)定，并在12月批準(zhǔn)其作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者的甘油三酯水平。

新銳獲約1億美元推進(jìn)口服mRNA降解劑開發(fā)

日前，Passage Bio與Remix Therapeutics宣布，雙方已達(dá)成最終合并協(xié)議。交易完成后，合并后的公司計(jì)劃以Remix Therapeutics的名稱運(yùn)營。與擬議合并相關(guān)，Remix已獲得一項(xiàng)同步超額認(rèn)購私募融資承諾，預(yù)計(jì)總募集資金約1億美元。該融資由Decheng Capital領(lǐng)投，Lynx1 Capital Management、Forge Life Science Partners、現(xiàn)有投資者以及其他領(lǐng)先投資管理機(jī)構(gòu)參與。

根據(jù)公告，合并后公司的現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物余額，包括此次私募融資所得資金，將用于推進(jìn)多個(gè)關(guān)鍵臨床里程碑。這些里程碑包括REM-422用于腺樣囊性癌（ACC）的注冊(cè)性2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)、其在急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生異常綜合征（HR-MDS）1期試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)，以及Remix其余管線的推進(jìn)。

REM-422是一款強(qiáng)效、選擇性、口服小分子mRNA降解劑，可誘導(dǎo)MYBmRNA及其后續(xù)蛋白表達(dá)水平降低。該藥物通過促進(jìn)毒性外顯子被納入MYB mRNA的轉(zhuǎn)錄本中，進(jìn)而引發(fā)轉(zhuǎn)錄本的無義介導(dǎo)降解。REM-422已獲得美國FDA授予用于治療ACC和AML的孤兒藥資格，以及用于治療ACC快速通道資格。

參考資料：

[1] TRYNGOLZA? (olezarsen) approved by the FDA as the first and only treatment to reduce triglycerides and the risk of acute pancreatitis in patients with severe hypertriglyceridemia (sHTG). Retrieved June 25, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260624119051/en/TRYNGOLZA-olezarsen-approved-by-the-FDA-as-the-first-and-only-treatment-to-reduce-triglycerides-and-the-risk-of-acute-pancreatitis-in-patients-with-severe-hypertriglyceridemia-sHTG

[2] FDA Approves KEYTRUDA? (pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX? (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), each with Trodelvy? (sacituzumab govitecan-hziy) as First-Line Treatment of PD-L1+ (CPS ≥10) Advanced Triple-Negative Breast Cancer (TNBC). Retrieved June 25, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260625926870/en/FDA-Approves-KEYTRUDA-pembrolizumab-and-KEYTRUDA-QLEX-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-each-with-Trodelvy-sacituzumab-govitecan-hziy-as-First-Line-Treatment-of-PD-L1-CPS-10-Advanced-Triple-Negative-Breast-Cancer-TNBC

[3] Passage Bio and Remix Therapeutics? Announce Merger Agreement. Retrieved June 25, 2026 from https://www.remixtx.com/passage-bio-and-remix-therapeutics-announce-merger-agreement/

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