一線治療三陰性乳腺癌！吉利德ADC在歐盟獲批；穿越血腦屏障！賽諾菲BTK抑制劑在歐盟獲批上市…… | 產業新聞

一線治療三陰性乳腺癌！吉利德ADC在歐盟獲批

今日，吉利德科學公司（Gilead Sciences）宣布，歐盟委員會（EC）已批準Trodelvy（sacituzumab govitecan）作為單藥療法，用于治療既往未接受過轉移性疾病系統治療、且不適合接受PD-1或PD-L1抑制劑治療的不可切除或轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）成人患者。根據新聞稿，Trodelvy是首款獲EC批準用于一線轉移性TNBC的抗體偶聯藥物（ADC），也是歐洲20年來針對特定一線轉移性TNBC患者獲批的首個新治療選擇。

此次批準主要基于3期ASCENT-03研究數據。該研究顯示，與標準化療相比，Trodelvy作為一線治療在無進展生存期（PFS）方面達到高度統計學顯著且具有臨床意義的改善；在不適合接受PD-1/PD-L1抑制劑治療的患者中，Trodelvy將疾病進展或死亡風險降低38%。

吉利德還已向歐洲藥品管理局（EMA）提交Trodelvy聯合PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）用于PD-L1陽性不可切除局部晚期或轉移性TNBC患者的監管申請，該申請基于3期ASCENT-04研究數據，目前正在審評中。若獲批，Trodelvy有望在歐洲成為覆蓋不同PD-L1狀態的一線轉移性TNBC基礎治療選擇。同時，該公司也已向美國FDA提交相關申請，涵蓋Trodelvy作為單藥用于不適合接受PD-1/PD-L1抑制劑治療的患者，以及聯合Keytruda或Keytruda Qlex用于經FDA授權檢測確認腫瘤表達PD-L1（CPS≥10）的患者。

Trodelvy是首個獲批的靶向Trop-2的抗體偶聯藥物。Trop-2是一種細胞表面抗原，在包括90%以上的乳腺癌和肺癌等多種腫瘤類型中高度表達。Trodelvy采用專有的可水解連接子與拓撲異構酶I抑制劑SN-38載荷相結合。這一獨特的組合通過旁觀者效應，對Trop-2表達細胞及腫瘤微環境均具有強效活性。

穿越血腦屏障！賽諾菲BTK抑制劑在歐盟獲批上市

賽諾菲（Sanofi）今日宣布，歐盟委員會已批準Cenrifki（tolebrutinib）用于治療過去兩年內未出現復發的繼發進展型多發性硬化（SPMS）患者。根據新聞稿，Cenrifki是歐盟首款獲批用于無復發繼發進展型多發性硬化、并以延緩殘疾進展為治療目標的藥物。

SPMS是多發性硬化的一種致殘性進展階段，患者常持續出現殘疾進展和功能喪失，包括疲勞、認知功能受損、行動困難以及喪失獨立生活能力，且往往缺乏有效治療選擇。解決殘疾進展問題仍是多發性硬化治療領域最重要的未滿足需求之一。

此次批準主要基于HERCULES 3期研究結果，并獲得GEMINI 1和GEMINI 2兩項復發型多發性硬化（RMS）3期研究數據支持。HERCULES研究在無復發繼發進展型多發性硬化（nrSPMS）患者中開展，結果顯示，Cenrifki能夠顯著延緩殘疾進展的發生。在安全性方面，Cenrifki在整個臨床開發項目中的安全性特征保持一致，最常見的不良事件包括COVID-19和上呼吸道感染；研究中也觀察到顯著肝酶升高。藥物性肝損傷（DILI）是Cenrifki已確認的安全風險，因此嚴格遵循肝功能監測要求，并在肝酶升高時及時處理，對于降低DILI風險十分重要。

Cenrifki是一種口服、可穿越血腦屏障的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，專門設計用于靶向持續性神經炎癥，這被認為是推動多發性硬化殘疾進展的關鍵因素。該作用機制通過靶向導致殘疾累積的炎癥過程，針對繼發進展型多發性硬化的基礎病理機制進行干預。

美國FDA授予創新ASO療法突破性療法認定

Praxis Precision Medicines日前宣布，美國FDA已授予elsunersen（PRAX-222）突破性療法認定（BTD），用于治療由SCN2A基因功能獲得性（GoF）變異導致的SCN2A發育性癲癇性腦病（SCN2A-DEE）相關癲癇發作。Elsunersen是一款反義寡核苷酸（ASO）療法，旨在選擇性降低SCN2A基因表達，從而直接靶向早發性癲癇型SCN2A-DEE的致病機制，用于治療攜帶SCN2A功能獲得性突變患者的癲癇發作及其他相關癥狀。

此次突破性療法認定主要基于EMBRAVE試驗A部分取得的積極頂線結果。該研究是一項隨機的1/2期臨床試驗，旨在評估elsunersen遞增劑量在早發癲癇SCN2A-DEE兒科患者中的表現，共納入9名2至12歲的患者。結果顯示，在療效方面，與安慰劑相比，elsunersen治療使患者癲癇發作頻率較基線降低77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同時，57%的患者實現了至少連續28天無癲癇發作。療效在開放標簽延長期（OLE）中可持續長達一年。此外，與安慰劑組未觀察到改善相比，所有接受elsunersen治療的患者在睡眠、運動功能、肌張力、注意力或神經精神運動發育等指標上均出現改善。在安全性方面，elsunersen整體耐受性良好。

參考資料：

[1] Praxis Precision Medicines Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Elsunersen for the Treatment of Seizures Associated with SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy Caused by Gain of Function Variants. Retrieved June 23, 2026 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-receives-fda-breakthrough-therapy-0

[2] European Commission Approves Trodelvy? as a First-Line Treatment for Metastatic Triple-Negative Breast Cancer Patients Not Candidates for PD-(l)1 Inhibitors. Retrieved June 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260618193337/en/European-Commission-Approves-Trodelvy-as-a-First-Line-Treatment-for-Metastatic-Triple-Negative-Breast-Cancer-Patients-Not-Candidates-for-PD-l1-Inhibitors

[3] Press Release: Sanofi’s Cenrifki (tolebrutinib) approved in the EU as the first disability-targeting medicine for secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved June 23, 2026 from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-23-05-00-00-3315699

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