長春高新金賽PKU新藥獲批，一藥雙適應(yīng)癥布局

5月26日晚間，長春高新（000661.SZ）發(fā)布公告，核心子公司金賽藥業(yè)自主研發(fā)的化藥1類新藥GenSci144片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗批準，擬用于苯丙酮尿癥（PKU）治療，同時該藥物針對慢性腎臟病（CKD）的臨床試驗申請已獲受理。

圖片來源：長春高新公告

在生長激素業(yè)務(wù)持續(xù)承壓、公司業(yè)績大幅下滑的背景下，這款具備“一藥雙用”潛力的口服小分子抑制劑，不僅為國內(nèi)PKU患者帶來了新的治療希望，更成為長春高新試圖打破單一產(chǎn)品依賴、重塑估值邏輯的關(guān)鍵棋子。

從生長激素龍頭向全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新藥企轉(zhuǎn)型的道路上，金賽藥業(yè)正通過差異化靶點布局，在罕見病與慢病領(lǐng)域開辟新的戰(zhàn)場。

一藥雙靶

GenSci144片是金賽藥業(yè)完全自主研發(fā)的口服小分子抑制劑，精準靶向中性氨基酸轉(zhuǎn)運蛋白SLC6A19。

在PKU治療上，它走出了一條不同于傳統(tǒng)思路的路徑：不嘗試修復(fù)患者體內(nèi)缺陷的苯丙氨酸羥化酶（PAH），而是通過抑制腎小管對苯丙氨酸的重吸收，讓多余的苯丙氨酸直接從尿液排出。

這種機制不依賴患者體內(nèi)殘余的PAH酶活性，理論上適用于幾乎所有PKU患者，包括對現(xiàn)有藥物沙丙蝶呤（BH4）無效的經(jīng)典型PKU患者。

PKU是一種常染色體隱性遺傳病，全球新生兒檢出率約1:23930，中國約為1:11000。截至2023年，中國新生兒PKU篩查覆蓋率已突破98%。

目前PKU尚無根治方法，主流治療方案存在明顯局限：嚴格的低苯丙氨酸飲食控制依從性極差，特殊配方食品年花費高達數(shù)萬元；BH4僅對部分輕型患者有效；唯一獲批的酶替代療法Palynziq年治療費用超10萬美元，且需每周皮下注射，免疫原性風(fēng)險較高。

GenSci144的口服劑型大幅提升了患者依從性，且可與現(xiàn)有療法聯(lián)用，有望顯著改善患者生活質(zhì)量。

更值得關(guān)注的是，GenSci144同步布局了慢性腎臟病適應(yīng)癥。全球CKD的患病人數(shù)高達6.74億，占全球總?cè)丝诘?.0%。中國成年人CKD的患病率為8.16%，患者近1.56億。現(xiàn)有標(biāo)準治療藥物雖能延緩疾病進展，但仍存在心腎殘余風(fēng)險。

GenSci144通過減少近端小管代謝負荷來延緩腎功能衰退，作用機制與SGLT2抑制劑等現(xiàn)有藥物互補，若能成功開發(fā)，將打開更為廣闊的市場空間，同時有效攤薄單一適應(yīng)癥的研發(fā)成本。

破局單一

對于長春高新而言，GenSci144的臨床獲批絕非單一產(chǎn)品的勝利，而是公司在業(yè)績斷崖式下跌背景下的一次戰(zhàn)略突圍。

2025年年報顯示，長春高新實現(xiàn)營業(yè)收入120.83億元，同比下降10.27%；歸母凈利潤僅1.55億元，同比暴跌94%。核心子公司金賽藥業(yè)實現(xiàn)收入98.19億元，同比下降7.98%；歸母凈利潤4.87億元，同比下降81.83%。

圖片來源：長春高新2025年年報

2026年一季度，長春高新實現(xiàn)營業(yè)收入25.87億元，同比下降13.69%；實現(xiàn)歸母凈利潤2.76億元，同比下降41.67%。金賽藥業(yè)業(yè)績繼續(xù)下滑，收入21.39億元，同比下降18.24%；歸母凈利潤3.34億元，同比下降37.53%。

圖片來源：長春高新2026年一季報

業(yè)績暴跌的核心原因是生長激素業(yè)務(wù)的持續(xù)承壓。長期以來，生長激素貢獻了長春高新80%以上的營收和利潤，市場份額超過70%。

不過，隨著長效生長激素納入國家醫(yī)保目錄、集采預(yù)期持續(xù)發(fā)酵、新生兒數(shù)量下滑以及行業(yè)競爭加劇，單一產(chǎn)品依賴的風(fēng)險徹底暴露。為打破增長天花板，長春高新近年大幅加碼研發(fā)投入，2025年公司研發(fā)費用達24.72億元，同比增長14.11%。

金賽藥業(yè)作為公司創(chuàng)新核心，已構(gòu)建起“多靶點覆蓋+全生命周期管理”的近80條管線體系，其中臨床階段管線超40條，布局1類新藥35個。

除GenSci144外，長春高新在長效GLP-1、難治性痛風(fēng)、腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域均有布局。

相較于初創(chuàng)biotech公司，金賽藥業(yè)擁有成熟的商業(yè)化渠道、覆蓋全國的兒科醫(yī)生資源以及完善的患者運營體系，一旦新藥成功上市，可快速實現(xiàn)市場滲透。這種“研發(fā)+商業(yè)化”的雙重優(yōu)勢，是長春高新轉(zhuǎn)型的核心底氣。

藍海賽道

從行業(yè)層面看，罕見病市場正迎來黃金發(fā)展期。國家持續(xù)出臺孤兒藥審評加速、醫(yī)保傾斜等激勵政策，PKU作為《第一批罕見病目錄》病種，診療日益規(guī)范，患者支付能力不斷提升。

Research & Markets數(shù)據(jù)顯示，2024年全球PKU治療市場的總規(guī)模為9.05億美元，預(yù)計未來十年（2025年到2034年）將以8.1%的復(fù)合增速增長至19.7億美元。若能拓展至CKD領(lǐng)域，市場空間將呈指數(shù)級增長。

然而，創(chuàng)新藥研發(fā)的高風(fēng)險特性不容忽視。GenSci144目前僅處于臨床試驗初期，從I期到最終獲批上市，保守估計仍需4-6年時間，期間任何階段的療效不及預(yù)期或安全性問題都可能導(dǎo)致項目中止。

SLC6A19抑制劑理論上存在導(dǎo)致氨基酸尿癥、營養(yǎng)失衡等潛在風(fēng)險，長期安全性仍需臨床驗證。

競爭層面，全球范圍內(nèi)針對SLC6A19的PKU藥物開發(fā)并非僅有金賽藥業(yè)。美國Jnana Therapeutics的JNT-517（Repinatrabit）已完成II期臨床，數(shù)據(jù)顯示可使血苯丙氨酸降低超50%，目前正推進III期臨床試驗。

此外，基因治療、合成生物學(xué)療法等新型治療方案也在快速發(fā)展，未來可能對小分子藥物形成替代。

不管怎么說，GenSci144片的臨床獲批是長春高新創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要里程碑，標(biāo)志著公司從生長激素單一賽道向多元化創(chuàng)新藥企邁出了堅實一步。

對于投資者而言，需理性看待新藥研發(fā)的不確定性，短期該產(chǎn)品對公司業(yè)績無實質(zhì)影響，長期價值將取決于后續(xù)臨床數(shù)據(jù)的成色以及公司整體盈利修復(fù)的進度。

無論最終商業(yè)回報如何，金賽藥業(yè)敢于在罕見病領(lǐng)域投入自主研發(fā)，為患者提供新的治療選擇，本身就具有重要的社會價值。

敬告讀者：本文基于公開資料信息或受訪者提供的相關(guān)內(nèi)容撰寫，作者不保證相關(guān)信息資料的完整性和準確性。無論何種情況下，本文內(nèi)容均不構(gòu)成投資建議。市場有風(fēng)險，投資需謹慎！未經(jīng)許可不得轉(zhuǎn)載、抄襲！