北京
紹興2026年5月9日-- 近日，由浙江文達醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的新型口服BET抑制劑NHWD-870 HCI正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 突破性治療藥物認(rèn)定，擬定適應(yīng)癥為用于既往化療失敗的晚期胸部中線 (NUT) 癌。這一里程碑式的進展，為惡性程度極高、預(yù)后極差的NUT癌患者帶來了全新的靶向治療希望。
NUT癌是一種以NUTM1基因重排為特征的罕見低分化癌，疾病進展迅速，患者中位生存期僅約6.5個月，且多發(fā)于肺部及頭頸部，中位發(fā)病年齡僅為23.6歲。由于臨床表現(xiàn)缺乏特異性，加之公眾對之認(rèn)知不足，導(dǎo)致誤診、漏診率極高，多數(shù)患者確診時已處于晚期。目前全球尚無針對NUT癌的有效靶向藥物上市，治療現(xiàn)狀極為嚴(yán)峻。
此次NHWD-870 HCI獲得突破性治療藥物認(rèn)定，主要基于其臨床II期研究展現(xiàn)出的顯著療效與生存獲益。截至2025年12月27日，研究共納入40例可評估的晚期NUT癌受試者。數(shù)據(jù)顯示，該藥物在不同病灶部位均表現(xiàn)出積極的抗腫瘤活性：其中20例晚期胸部NUT癌患者客觀緩解率 (ORR) 高達45.00%；晚期胸部NUT癌患者的中位總生存期 (mOS) 與全體受試者mOS均達到9.33個月，較傳統(tǒng)化療方案實現(xiàn)顯著延長。目前，部分患者仍在持續(xù)接受治療與密切隨訪中。此外，初步安全性數(shù)據(jù)顯示，該藥物整體耐受性良好，具備較高的臨床應(yīng)用潛力。
突破性治療藥物認(rèn)定，對NUT癌患者而言意義重大，堪稱該領(lǐng)域的跨越性式進展。在患者層面，這意味著將加速NHWD-870 HCI的審批進程，盡早上市，使晚期NUT患者能更早獲得針對性的靶向治療，擺脫"無藥可醫(yī)"的困境，從而顯著延長生存時間、改善生活質(zhì)量。在臨床層面，該藥物的研發(fā)與認(rèn)定，填補了NUT癌靶向治療的空白，為臨床醫(yī)生提供了全新的治療選擇，這不僅推動了NUT癌治療從"對癥治療"向"精準(zhǔn)靶向治療"轉(zhuǎn)型，同時也為后續(xù)同類藥物的研發(fā)提供了寶貴的臨床經(jīng)驗。
文達醫(yī)藥創(chuàng)始人王能輝先生表示："很高興我們的產(chǎn)品獲得突破性治療藥物認(rèn)定。這一進展彰顯了我國在罕見癌種創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的實力提升。NHWD-870不僅為NUT癌患者帶來希望，也為其他罕見癌種的治療探索提供了新思路。"
重慶大學(xué)附屬三峽醫(yī)院中線 (NUT) 癌專科主任印明柱教授指出："NUT癌曾讓無數(shù)患者和醫(yī)生陷入絕望。NHWD-870獲得突破性治療藥物認(rèn)定，是醫(yī)學(xué)科研與臨床實踐相結(jié)合的重要成果。未來，隨著該藥物的加速上市，NUT癌的治療格局有望被徹底改變，為我國罕見病診療事業(yè)注入新動力。"
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