潛在“best-in-class”泛RAS分子膠公布胰腺癌積極臨床結果；每月一次皮下注射單抗關鍵性3期試驗正在招募患者…… | 一周盤點

本期看點：

1. Erasca旗下具有“best-in-class”潛力的泛RAS分子膠ERAS-0015的1期臨床試驗積極結果顯示，其單藥用于治療二線及以上KRAS G12X突變胰腺癌患者，未經確認的客觀緩解率（uORR）達到57%，公司計劃啟動相關3期試驗。

2. Incyte每月一次皮下注射單抗VGA039（latarcibart）用于治療血管性血友病（VWD）的1/2期試驗結果顯示，接受VGA039治療后，不同出血類型及不同患者群體的年化出血率（ABR）的中位降幅為81%。目前該療法的關鍵性3期試驗正在招募患者。

ERAS-0015：公布1期試驗結果

Erasca公布其潛在“best-in-class”泛RAS分子膠ERAS-0015在RAS突變實體瘤患者中的1期臨床試驗的更新初步數據。ERAS-0015以32 mg每日一次（QD）的推薦擴展劑量（RDE）單藥治療二線及以上KRASG12X突變胰腺癌患者，未經確認的客觀緩解率達到57%。目前，ERAS-0015在多個RDE下的單藥治療總體耐受性良好，顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性。

ERAS-0015同時展現出與其他療法聯合使用的潛力。在16 mg ERAS-0015與獲批劑量EGFR靶向抗體panitumumab聯用的劑量遞增隊列中，尚未觀察到劑量限制性毒性（DLT），安全性數據積極，首個聯合治療隊列已順利完成評估。Erasca預計將在2027年上半年公布更多ERAS-0015單藥及聯合治療數據，包括與panitumumab聯用的數據；公司還計劃于2027年上半年啟動一項可能支持肺癌注冊申請的試驗，并于2027年開展一項胰腺癌3期試驗，另于2027年下半年至2028年上半年啟動一項肺癌3期試驗。

VGA039：公布1/2期試驗結果

Incyte公布了VGA039在1/2期多劑量研究中全部16例受試者的完整安全性和療效數據。VGA039是一款靶向蛋白S的新型在研單克隆抗體，用于治療血管性血友病（VWD）。研究結果顯示，接受VGA039治療后，不同出血類型及不同患者群體的年化出血率中位降幅為81%。此外，VGA039采用每月一次皮下注射方案，在多次給藥后表現出良好的安全性和耐受性。目前，旨在評估VGA039安全性和療效的關鍵性3期試驗VIVID-6正在招募患者。

VGA039通過調節蛋白S改善止血功能，可促進血小板黏附并增強纖維蛋白沉積，從而幫助恢復止血。VWD是最常見的遺傳性出血性疾病，目前預防性治療通常需要頻繁靜脈輸注凝血因子濃縮物。若獲批， VGA039 有望成為VWD患者首款每月一次皮下注射的預防性療法，為患者提供一種重要的替代治療選擇。基于其新穎作用機制， VGA039 未來也具備治療其他出血性疾病的潛力。

SOT109：獲FDA快速通道資格

SOTIO Biotech日前宣布，美國FDA已授予其抗體偶聯藥物（ADC）SOT109快速通道資格，用于治療標準治療均已失敗的晚期不可切除或轉移性結直腸癌患者。SOT109被該公司定位為一款潛在“best-in-class”的ADC，此次獲得快速通道資格，為其后續臨床開發提供了重要支持。

SOT109靶向CDH17。該抗原在超過90%的結直腸癌病例中表達，并廣泛存在于多種胃腸道惡性腫瘤中。SOT109具備較廣泛的臨床應用潛力及良好的治療指數。SOTIO預計于2026年第三季度啟動一項1/2期臨床試驗，在晚期不可切除或轉移性結直腸癌患者中評估SOT109。

ATR 1072：IND申請獲得FDA許可

Atrium Therapeutics宣布，其IND申請已獲美國FDA許可，允許公司啟動Corventis 1/2期臨床試驗，以評估其主打療法ATR 1072治療PRKAG2綜合征的潛力。PRKAG2綜合征是一種由PRKAG2基因突變引起的罕見常染色體顯性遺傳性早發心肌病；相關突變會增強AMP活化蛋白激酶（AMPK）活性，導致糖原在心臟異常蓄積，并可能引發心肌增厚、心臟電傳導異常及心律失常。

ATR 1072旨在成為一種可能改變PRKAG2綜合征疾病進程的療法。該療法利用公司的精準RNA遞送技術，通過小干擾RNA（siRNA）沉默突變型PRKAG2信使RNA（mRNA），從而使AMPK活性恢復正常，并減少致病性糖原蓄積，進而有望改善心臟功能。

Corventis試驗是一項開放標簽、多中心臨床試驗，計劃招募約37名受試者，評估ATR 1072的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和療效。試驗分為兩個部分：A部分將采用多次遞增劑量隊列，以評估安全性并支持劑量選擇；B部分將在推薦的2期劑量下開展單臂擴展研究，進一步觀察安全性以及心臟結構和功能的療效趨勢。目前，臨床中心啟動工作正在推進，公司預計于2026年底前完成首例受試者入組，并有望于2027年下半年獲得初步概念驗證數據。

參考資料：

[1] Incyte Presents Phase 1/2 Multidose Data for VGA039 (Latarcibart) at ISTH 2026, Showing Substantial Bleed Reductions in Patients with all Von Willebrand Disease Types. Retrieved July 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260713735007/en/Incyte-Presents-Phase-12-Multidose-Data-for-VGA039-Latarcibart-at-ISTH-2026-Showing-Substantial-Bleed-Reductions-in-Patients-with-all-Von-Willebrand-Disease-Types

[2] New Phase 1 Data Show VNA-318 Mechanism of Action Translates to Humans, Supporting Potential to Address Medical Needs of People with Neurodegenerative Diseases. Retrieved July 13, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3325982/0/en/new-phase-1-data-show-vna-318-mechanism-of-action-translates-to-humans-supporting-potential-to-address-medical-needs-of-people-with-neurodegenerative-diseases.html

[3] Erasca Announces Updated Preliminary Phase 1 Data and Registration-Enabling Plans for Potentially Best-in-Class Pan-RAS Molecular Glue ERAS-0015 in KRAS-Mutant Solid Tumors. Retrieved July 13, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3326444/0/en/erasca-announces-updated-preliminary-phase-1-data-and-registration-enabling-plans-for-potentially-best-in-class-pan-ras-molecular-glue-eras-0015-in-kras-mutant-solid-tumors.html

[4] Atrium Therapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for ATR 1072 for Treatment of PRKAG2 Syndrome. Retrieved July 14, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/atrium-therapeutics-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-atr-1072-for-treatment-of-prkag2-syndrome-302824844.html

[5] FDA Grants Fast Track Designation to SOTIO’s SOT109, a CDH17-targeting ADC for Colorectal Cancer. Retrieved July 14, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3326803/0/en/fda-grants-fast-track-designation-to-sotio-s-sot109-a-cdh17-targeting-adc-for-colorectal-cancer.html

[6] Axiom Biosciences Reports Positive Phase 1 Results for Investigational Stem Cell Therapy in Newborns with Severe Brain Injury. Retrieved July 14, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3326715/0/en/axiom-biosciences-reports-positive-phase-1-results-for-investigational-stem-cell-therapy-in-newborns-with-severe-brain-injury.html

[7] Allogene Therapeutics Announces Journal of Clinical Oncology Publication of Phase 1 Results of ALLO-316 Highlighting First Durable Remissions Following Allogeneic CAR T for Treatment of Metastatic Solid Tumors. Retrieved July 15, 2026 from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-journal-clinical-oncology

[8] Harbour BioMed and Kelun-Biotech Announce NMPA Approval of IND Application for HBM7575/SKB575 for the Treatment of Asthma. Retrieved July 15, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/harbour-biomed-and-kelun-biotech-announce-nmpa-approval-of-ind-application-for-hbm7575skb575-for-the-treatment-of-asthma-302826305.html

[9] Rani Therapeutics Announces Positive Initial Phase 1a Data for RT-114 for the Treatment of Obesity, with Oral Bioavailability Exceeding Matched Subcutaneous Dosing. Retrieved July 15, 2026 from https://ir.ranitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/rani-therapeutics-announces-positive-initial-phase-1a-data-rt

[10] 4TEEN4 Receives U.S. FDA Fast Track Designation for Invobenitug in Cardiogenic Shock. Retrieved July 16, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/16/3328279/0/en/4teen4-receives-u-s-fda-fast-track-designation-for-invobenitug-in-cardiogenic-shock.html

[11] Syntis Bio Reports Positive Initial Phase 1/1b Single Ascending Dose Data for SYNT-101, Supporting its Novel Approach to Obesity Treatment. Retrieved July 16, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260716932714/en/Syntis-Bio-Reports-Positive-Initial-Phase-11b-Single-Ascending-Dose-Data-for-SYNT-101-Supporting-its-Novel-Approach-to-Obesity-Treatment

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