北京
當(dāng)?shù)貢r間 7 月 9 日，阿斯利康宣布，其和 Ionis 公司聯(lián)合開發(fā)的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生鈉）治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）患者的 CARDIO -TTRansform III 期臨床試驗(yàn)未達(dá)到主要療效終點(diǎn)。
截圖來源：企業(yè) 官網(wǎng)
Wainua 是 Ionis 公司開發(fā)的一種反義寡核苷酸 (ASO) 療法，可抑制 TTR 的產(chǎn)生，每月注射一次。它是一種 RNA 靶向藥物，旨在減少肝臟中 TTR 蛋白的產(chǎn)生，從而有潛力治療所有類型的 ATTR。
2021 年，Ionis 公司和阿斯利康達(dá)成合作，雙方在美國聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化該藥物，該合作總金額超 35 億美元。2023 年 7 月，雙方再次擴(kuò)大合作，阿斯利康又獲得了在拉丁美洲商業(yè)化 Eplontersen 的獨(dú)家權(quán)利，此項(xiàng)合作總金額也超過 36 億美元。
在監(jiān)管審批方面，Wainua 于 2023 年 12 月獲美國 FDA 批準(zhǔn)上市，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（也稱為 ATTRv-PN）。2025 年 3 月和 12 月，該藥相繼在歐盟、中國獲批同適應(yīng)癥。
本次新聞稿中的 CARDIO -TTRansform 是一項(xiàng) III 期、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗(yàn)，旨在評估 Wainua 與安慰劑相比，在接受現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療的 ATTR-CM 患者中的安全性和有效性。研究的主要終點(diǎn)是心血管（CV）死亡率和復(fù)發(fā)性 CV 臨床事件的復(fù)合終點(diǎn)（截至第 140 周）。
結(jié)果顯示，在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者群體中（其中大多數(shù)患者正在服用穩(wěn)定劑），加用 Wainua并未在心血管死亡率和復(fù)發(fā)性心血管事件的復(fù)合終點(diǎn)方面帶來統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著獲益。
在預(yù)先設(shè)定的亞組分析中，與安慰劑組相比， Wainua 單藥治療組的主要復(fù)合終點(diǎn)事件（心血管死亡率和復(fù)發(fā)性心血管事件）發(fā)生率較低，且該結(jié)果具有名義上的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。在基線時已接受穩(wěn)定劑治療的患者中，未觀察到治療效果。
來源：Insight 數(shù)據(jù)庫
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