北京
美國FDA今日宣布，批準Orca Bio公司開發的Tregzi上市，用于改善接受同種異體造血干細胞移植（allo-HSCT）的血液系統惡性腫瘤成人患者的無慢性移植物抗宿主病（GVHD）生存期。對于部分患有高風險血液系統惡性腫瘤的成人患者而言，該療法代表了一種同種異體造血干細胞移植的新方法。它滿足了移植領域的一項重要未滿足需求：在這一領域，治療癌癥通常只是挑戰的一部分；避免慢性GVHD對長期結局同樣重要。
Tregzi使用從高度匹配供體血液中采集的干細胞和免疫細胞，幫助機體抗擊癌癥，同時降低一種名為慢性GVHD的嚴重并發癥風險。慢性GVHD是指移植的供體血細胞攻擊患者自身機體時可能發生的一種疾病。
Tregzi是一種供體來源的細胞免疫療法，由三種細胞成分組成：純化的造血干細胞和祖細胞（HSPCs）、調節性T細胞（Treg）和常規T細胞。其中，Treg細胞是一類有助于調節免疫反應并維持免疫耐受的免疫細胞。Tregzi旨在在患者造血系統和免疫系統重建過程中降低慢性GVHD風險。
Tregzi的安全性和有效性通過PRECISION-T臨床試驗得到確立。該試驗將187名患有血液系統惡性腫瘤的成人患者隨機分配接受Tregzi或標準干細胞移植，包括急性白血病和骨髓增生異常綜合征患者。主要終點為無慢性GVHD生存期。接受Tregzi治療的患者實現無慢性GVHD生存的比例顯著更高。在一年時，接受Tregzi治療的患者中有78%達到這一結局，相比之下，接受標準移植的患者中這一比例為38.4%。
Tregzi觀察到的副作用總體上與接受干細胞移植患者的預期情況一致，其中最常見的是感染。沒有患者在Tregzi輸注期間發生嚴重反應，研究期間也未觀察到移植物失敗病例。
此外，全球多家企業正布局 Treg 細胞療法，包括 Cellenkos 的 CK0801、Gentius 的 GT?Treg 等供體來源 Treg 單藥產品，均處于 II 期臨床，用于預防異體移植后 GVHD；Quell、Sangamo 等公司則在開發 CAR?Treg 療法，主要聚焦實體器官移植耐受，與 Tregzi 適應癥不同。國內亦有碧諾濟、博迪賀康等企業布局 Treg 管線，多處于臨床前或早期臨床階段，尚未進入關鍵注冊臨床。
參考資料：
[1] FDA Approves New Treatment That Uses Donor Immune Cells to Prevent Serious Complications in Blood Cancer Patients. Retrieved June 30, 2026, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
來源：藥明康德
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