默沙東欣瑞來國內(nèi)上市，PAH治療邁入對因時代

2026年6月8日，默沙東宣布全球首個針對肺動脈高壓核心機制的生物制劑欣瑞來?在華上市，開啟對因治療新階段。

重磅新藥落地

6月8日，默沙東（美國默克商號）在上海正式宣布，欣瑞來?（注射用索特西普）中國商業(yè)化全面啟動，用于WHO功能分級Ⅱ-Ⅲ級的動脈型肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者，填補了國內(nèi)針對疾病根源的治療空白。

肺動脈高壓被稱為“心肺癌癥”，是一種高致殘、高致死的進行性心血管疾病。中國患者約500萬-800萬，其中納入《第一批罕見病目錄》的特發(fā)性肺動脈高壓（IPAH）患者，未接受針對性治療的中位生存期僅2.8年，新診斷患者5年死亡率高達40%。

過去二十余年，PAH治療主要依賴內(nèi)皮素受體拮抗劑、PDE5抑制劑、前列環(huán)素類三大類擴血管藥物，雖能緩解癥狀，但無法逆轉肺血管進行性閉塞的根本進程。

欣瑞來作為全球首個且目前唯一獲批的激活素信號通路抑制劑，是一種全人源激活素受體IIA融合蛋白。它通過阻斷異常激活的激活素信號通路，從源頭抑制肺血管平滑肌細胞的過度增殖，真正實現(xiàn)“逆轉肺血管重構”，直擊疾病核心病因。

目前，欣瑞來療效已得到國際多中心III期STELLAR研究的充分驗證，在標準背景治療基礎上加用索特西普24周，患者6分鐘步行距離較安慰劑組顯著提升40.8米，全因死亡、PAH住院或需肺移植的復合臨床惡化風險大幅降低84%（HR=0.16）。

同時，還能顯著降低NT-proBNP水平、改善患者WHO功能分級。

巨頭戰(zhàn)略卡位

欣瑞來是默沙東2021年以115億美元收購Acceleron Pharma獲得的核心資產(chǎn)，當時市場對這筆高價收購不乏質(zhì)疑之聲。

如今，索特西普用亮眼的臨床數(shù)據(jù)和商業(yè)化表現(xiàn)證明了其價值，已成為默沙東應對K藥（帕博利珠單抗）專利懸崖的關鍵增長引擎。

全球商業(yè)化進程堪稱神速，2024年3月獲美國FDA批準，2024年8月獲歐盟批準，2026年1月5日獲中國NMPA批準，2026年6月8日正式在中國商業(yè)化上市；從獲批到開售僅用5個月，創(chuàng)下近年來進口罕見病藥物落地的最快速度。

市場表現(xiàn)同樣強勁。2024年上市首年（不足9個月）即實現(xiàn)銷售額4.19億美元，2025年全年飆升至14.43億美元，2026年第一季度單季銷售額達5.25億美元，同比增長88%，上市第二年即鎖定“十億美元重磅炸彈”席位。

隨著全球適應癥拓展和市場滲透，市場機構對索特西普峰值銷售額存在較高預期。

默沙東中國總裁唐凱宇表示：“欣瑞來的上市有望打破疾病對患者的長期桎梏，讓患者不止于生存，更讓生命回歸生活本色。未來我們將積極提升藥物可及性，使更多患者可以暢快呼吸，逆轉新生。”

行業(yè)價值重構

欣瑞來的上市不僅是一款新藥的落地，更標志著全球PAH治療正式從“對癥擴血管”邁入“對因逆轉重構”的新時代，將深刻重構行業(yè)格局。

具體來看，2024年全球PAH市場規(guī)模約為80.6億美元，預計到2034年全球PAH市場規(guī)模將達約135億美元，年復合增長率達到5.3%，其中亞太地區(qū)的年復合增長率預計可達13.3%，市場前景巨大。

隨著國內(nèi)罕見病診療水平提升、醫(yī)保政策完善以及患者認知度提高，PAH藥物市場將持續(xù)擴容。欣瑞來作為first-in-class藥物，憑借獨特的機制優(yōu)勢和過硬的臨床數(shù)據(jù)，有望快速搶占高端市場，重塑競爭格局。

價格與可及性仍是核心門檻，若進入醫(yī)保前定價過高，多數(shù)罕見病患者仍難以負擔，能否通過醫(yī)保談判進入國家醫(yī)保目錄，將直接決定其在國內(nèi)的放量速度。

臨床認知與推廣同樣存在壁壘，PAH屬于罕見病領域，基層醫(yī)生對疾病的認知度和診療能力有待提升，醫(yī)生教育和患者教育周期較長。

后續(xù)賽道競爭也在逐步升溫，目前全球已有多家企業(yè)的同靶點藥物處于臨床階段，預計2029年前后將陸續(xù)進入市場，可能對其市場份額形成沖擊。

長期來看，欣瑞來的上市將推動中國PAH診療體系向“危險分層-聯(lián)合-加用”的精細化路徑升級。

對默沙東而言，欣瑞來將成為其在心血管領域的核心增長引擎，與現(xiàn)有腫瘤、疫苗管線形成協(xié)同效應。對患者而言，“逆轉重構”不再是紙上理論，而是終于可以期待的臨床現(xiàn)實。

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