北京
2025年7月2日，武漢協和醫院的研究團隊在國際頂級醫學期刊《The Lancet》上報道了全球首次直接在患者體內制備CAR-T細胞治療復發/難治多發性骨髓瘤的臨床研究成果。
這一突破不僅簡化了傳統CAR-T療法的復雜流程，更接近“即用型”模式，大幅降低了治療門檻。
什么是CAR-T療法
CAR-T細胞療法（嵌合抗原受體T細胞療法）療法是一種通過基因工程改造患者自身T細胞，使其能夠精準識別并殺傷癌細胞的療法。主要步驟包括：
1.從患者血液中分離出T細胞；
2.在實驗室通過基因工程技術為T細胞裝上嵌合抗原受體（CAR），使其能夠精準識別腫瘤表面抗原；
3.將改造后的T細胞大量擴增后回輸至患者體內，實現精準識別并殺傷腫瘤細胞的作用。
CAR-T細胞療法的優勢
CAR-T療法已展現出顯著的治療優勢，尤其對于那些對其他治療手段不再有效的血液癌癥患者而言。
精準靶向
與傳統的癌癥治療方法相比，CAR-T細胞療法具有高度特異性。它能夠精準識別癌細胞表面的特定抗原，從而大大減少對健康組織的副作用。
個性化治療
用于治療的T細胞從患者體內采集，經過改造后再重新注入體內。這種個性化的方法不僅提高了治療的響應率，還降低了特定副作用的風險，使治療對個體患者來說更安全。
長期緩解
對于許多患者而言，CAR-T療法能夠帶來持久的緩解，這意味著在治療后癌癥會長期處于受控狀態。這使患者能夠擺脫持續癌癥治療的循環，顯著提高生活質量。
CAR-T療法的獲批進展
目前，CAR-T療法在血液系統惡性腫瘤的治療中取得了顯著成效，中國已有多款細胞治療產品獲批上市。它主要適用于以下癌癥：
1.急性淋巴細胞白血病：特別是復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者。艾米莉·懷特黑德（Emily Whitehead）經過CAR-T治療后實現十多年的無癌生存。因此，對于常規治療后復發或產生耐藥性的患者，CAR-T療法可能是一個有效的選擇。
2.大B細胞淋巴瘤（LBCL）：嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法可能為傳統治療效果不佳的患者提供新的治療選擇，并提高緩解率和生存率。
3.多發性骨髓瘤：近年來，嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法在多發性骨髓瘤的治療中也展現出希望。它可作為復發/難治性患者的有效補救治療手段。
體內制備CAR-T技術優勢
在血液腫瘤的治療中，CAR-T療法已展現出顯著療效，為許多曾陷入絕境的患者帶來了緩解甚至治愈的希望。然而，其應用受限于復雜的制備流程、嚴格的物流要求、漫長的等待時間和高昂的成本。
體內CAR-T技術為這些挑戰提供了新的解決方案。通過直接向內源性T細胞遞送CAR轉基因，在原位將其重編程為CAR-T細胞。這種療法更接近即用型產品而非定制化藥物，從而省去了單采、CAR-T細胞制備及淋巴清除等步驟。
這不僅簡化了治療流程，縮短了等待時間，還降低了成本，使更多患者能夠承擔治療費用。
體內CAR-T療法的臨床突破
研究團隊對4例復發/難治性多發性骨髓瘤患者進行觀察治療，效果如下：
患者1在第2個月時獲得了嚴格的完全緩解，所有髓質和髓外病變均已消退。
患者2在第28天時獲得了完全緩解，病變已完全消退。
患者3和4有部分反應，到第28天，腫瘤病變減少，骨髓中的殘余疾病陰性達到最低限度。
盡管所有患者均出現短暫炎癥反應（如發熱、寒戰），但經對癥治療后得到緩解，未出現嚴重長期副作用。
結語
CAR-T療法的出現改變了癌癥的治療方式。隨著技術的發展，體內CAR-T治療有望在未來得到更廣泛的應用，不僅給更多的血液腫瘤患者帶來希望，也有可能推廣到其他癌癥類型。
然而，重要的是要意識到CAR-T療法仍然面臨著挑戰，例如提高安全性和療效、減少副作用和解決高成本問題。這些問題需要研究人員和醫療機構不斷探索和創新。
隨著研究和技術的不斷進步，CAR-T細胞療法有望在未來發揮更大的作用，有可能從“天價療法”變為普惠醫療，使更多的患者受益。
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