病友故事 | 5歲男孩高危伯基特淋巴瘤， 化療聯合免疫靶向治療成功CR！

2025年10月，5歲的叮叮（化名）因持續低燒就醫，被確診為伯基特淋巴瘤（Ⅲ期高危組），基因檢測還提示存在TP53突變及MYC、ID3、GNA13等多個腫瘤相關基因突變。

確診后，叮叮很快開始治療。接受4個療程的一、二線化療后，病灶仍有殘留，未能達到完全緩解（CR）。

接下來怎么辦？還能不能找到新的治療機會？

2026年1月，爸爸媽媽帶著叮叮來到北京博仁醫院，找到兒童血液腫瘤專家張永紅教授團隊。重新評估病情后，團隊根據孩子的病理特點、基因突變和前期治療反應，制定了化療聯合免疫靶向治療的個體化方案。

經過多個療程治療，叮叮終于迎來了期待已久的好消息——病灶消退，達到完全緩解（CR）。完成后續鞏固治療后，影像學評估持續CR，目前已經順利出院休養。

對這個家庭來說，大半年的治療之路終于迎來了一個重要的階段性結果。

（出院時合影）

持續低熱

5歲男孩確診高危淋巴瘤

叮叮生病前，我們一家人的生活平靜又踏實。

2025年9月25日晚上，孩子突然發高燒到39.4℃，吃了退燒藥后體溫降了下來。可接下來的一個多星期，叮叮一直反復低燒。

10月4日，我們帶孩子到縣醫院檢查。結合血常規和胸片結果，醫生初步考慮肺炎。但輸液治療三天后，孩子的情況并沒有好轉。

我越來越覺得不對勁：如果真的是肺炎，為什么治療后一點效果都沒有？

不敢再等，我們當天就帶孩子去了大醫院。B超、血常規等檢查很快做完。主管醫生看過結果后神情凝重，告訴我們懷疑是淋巴瘤，需要進一步做活檢和病理檢查。

幾天后，經過上級病理中心會診，最終確診：伯基特淋巴瘤（Ⅲ期高危組）。基因檢測還提示存在TP53突變及MYC、ID3、GNA13等多個腫瘤相關基因突變。

那時候，我對這個疾病幾乎一無所知，只知道情況可能很嚴重。作為父親，我腦子里只剩下一個念頭：想辦法把孩子治好。

4個療程后仍未完全緩解

開始尋找新的治療機會

伯基特淋巴瘤進展較快，確診后，叮叮很快開始接受治療。

他先后接受了R-AA、R-BB、R-CC方案化療。中期評估顯示，PET-CT提示病灶較前減輕，但仍存在代謝增高；B超顯示腸壁最厚處還有6mm。

考慮到叮叮存在TP53突變等多種預后不良因素，第四個療程調整為二線R-ICE方案。

一次次化療，對一個5歲的孩子來說并不容易。惡心、嘔吐、吃不下飯幾乎成了治療期間的常事。骨穿、打針也一次次考驗著這個小男孩，但叮叮一直很懂事。

有一次回家休息，我問他：“你還想去醫院嗎？” 他說：“想。” 我問為什么。他說：“我想早點把病治好，就能回家上學了。”

聽到一個不到6歲的孩子說出這樣的話，我心里又酸又暖。那時候最大的愿望，就是孩子能早點好起來，少受一點罪。

然而，R-ICE方案結束后再次復查，B超顯示腸壁最厚處的病灶幾乎沒有變化。接下來怎么辦？

其實從孩子確診開始，我就在不斷查資料、了解兒童淋巴瘤的治療，也通過病友推薦關注了張永紅主任的科普內容。從病例分析、疾病知識到家長們關心的問題，只要與孩子病情有關，我都會認真看。

中期評估后，我也曾帶著孩子的資料向張永紅主任咨詢。了解到叮叮的情況后，張主任建議，如果第四個療程后病情能夠緩解，可以繼續原治療；如果仍然沒有緩解，則需要盡快進一步評估。

所以，當新的評估結果出來后，我們決定不再繼續等待，帶著孩子來到北京，希望尋找新的治療機會。

重新評估病情

個體化聯合治療后終于迎來CR

2026年1月，叮叮來到北京博仁醫院。入院后，張永紅主任團隊重新進行了病理會診，并補充相關靶點檢測。考慮到叮叮存在TP53突變、多個生發中心來源基因突變及耐藥相關基因突變，團隊還提前采集并凍存了孩子的自體外周血淋巴細胞，為后續可能需要的CAR-T細胞治療做準備。

綜合前期治療情況和各項檢查結果后，團隊決定繼續按照CNCL-NHL-2017成熟B細胞淋巴瘤方案治療，并結合孩子此前使用藥物的累積劑量和腫瘤特點，對后續方案進行個體化調整。

第一療程：R+COPADM1方案

療程結束后復查，孩子腸壁厚度由6mm降至4mm。經歷了此前治療效果不理想后，第一次看到病灶繼續縮小，我們終于又看到了一點希望。

第二療程：CD79b單抗+CYVE2方案

進一步檢測發現，叮叮的腫瘤組織CD79b強表達。團隊據此調整治療方案，在后續化療中聯合CD79b單抗。第二療程結束后，病灶殘留范圍進一步縮小。

第三療程：CD79b單抗+M1方案

根據病灶變化，團隊繼續調整方案。2026年3月，全面影像學評估終于傳來了我們等了很久的好消息——原有病灶消退，初步達到完全緩解（CR）。

看到結果的那一刻，我激動得說不出話來。從確診到一次次化療，再到治療效果遲遲不理想，將近半年的擔心、害怕和奔波，終于在這一刻看到了希望。

后續鞏固治療

為了進一步鞏固療效、降低復發風險，叮叮隨后又完成了“CD79b單抗+M2”和“CD79b單抗+M3”方案治療。

結療后影像學評估顯示：持續完全緩解（CR）。

治療期間，叮叮也經歷了粒細胞缺乏、血小板減少、腹瀉等化療相關并發癥，經過對癥治療和護理后均順利恢復。全部療程結束后，各項指標情況良好，叮叮終于可以出院回家休養。

從反復治療到重新回家

他開始期待重返校園

現在，叮叮的身體正在慢慢恢復，狀態也一天比一天好。一家人已經開始計劃，等身體條件允許后，讓他重新回到校園。叮叮自己也一直盼著回到老師和同學身邊。

回頭看這大半年的求醫經歷，爸爸說，自己最感謝的是一路幫助孩子治療的醫護人員。“張主任和團隊在孩子治療效果不理想的時候，幫我們重新梳理了病情，也讓我們看到了新的治療可能。對我們這個家庭來說，這份幫助真的很重要。”

一路走來，除了治療本身，醫護人員對孩子的照顧和對家長的溝通，也給這個家庭留下了很深的印象。

經歷過這一切后，叮叮爸爸也想把一句話送給同樣正在陪孩子治療的家長：“我知道這條路有多難。看著孩子受苦，自己卻幫不上忙，那種無力和不知道明天會怎樣的害怕，我都經歷過。但孩子往往比我們想象中更堅強。遇到治療不順利的時候，也別輕易失去希望，多了解病情，多和醫生溝通，看看是不是還有其他治療選擇。”

現在，他們最大的愿望已經變得很簡單：希望叮叮繼續好好恢復，早一天回到校園，和其他小朋友一樣學習、玩耍，健康長大。

病例點評——

患兒于2025年10月確診伯基特淋巴瘤，病初瘤灶累及：中下腹部小腸腸管管壁、右側腎前多發淋巴結。骨髓、腦脊液均未見腫瘤細胞，外院根據2025年兒童及青少年淋巴瘤診療指南，分為III期高危組。予減積治療+R-AA+R-BB+R-CC化療，中期評估：PET-CT示小腸腸管增厚減輕但代謝增高（Deauville 5分）、B超示右腹腔腸壁增厚，考慮病灶活性殘留，未達緩解，更換二線R-ICE方案化療后殘留腸壁增厚無變化，考慮腫瘤無進展但未達達完全緩解（CR），遂轉我院。

入我院后，綜合病理會診、我院影像專家會診外院歷次PET/CT、我院核磁、北京兒童醫院賈立群主任消化道超聲檢查結果，明確診斷：伯基特淋巴瘤III期CNS1伴巨大瘤灶，高危組。外院4個療程一、二線化療未達CR，回腸末段管壁增厚處不能排除少許腫瘤細胞殘留。總結患兒存在以下幾點預后不良因素：1、病初小腸腸壁廣泛受累，存在超過10cm的巨大瘤灶；2、存在耐藥基因TP53變異；3、中期評估未達緩解是獨立預后不良因素。

考慮腫瘤無進展，建議更換為CNCL-2017-成熟B細胞淋巴瘤一線化療方案，結合患兒既往化療藥物累積量，計劃順序給予COPADM、CYVE2、M1、M2、M3化療聯合單抗治療，并在化療開始前采集自體外周血淋巴細胞凍存為后續可能CART細胞治療做準備。因患兒外院病理未行CD19、CD22、CD79b等靶點標記，入院后進一步完善這些靶點標記。第1療程COPADM暫聯用利妥昔單抗，后續根據靶點結果和瘤灶反應調整治療方案。

第1療程利妥昔單抗+COPADM后評估末段回腸管壁仍有不規則增厚，腫瘤與瘢痕組織混雜，較前好轉且有完全瘢痕化。考慮腫瘤明顯緩解延遲，腫瘤組織強表達CD79b，為降低復發風險，后續化療均聯合CD79b單抗。第2療程CD79b單抗+CYVE2和第3療程CD79b單抗+M1化療后消化道超聲評估原回腸末端病變處腸壁未見明顯增厚，提示腫瘤初步達CR。繼續完成第4療程CD79b單抗+M2和第5療程CD79b單抗+M3，結療影像評估持續CR。

本病例治療成功之處在于針對患兒存在TP53突變且緩解明顯延遲，提示腫瘤對化療原發耐藥可能，采用一線化療聯合二線免疫靶向治療的個體化聯合治療策略。

——張永紅教授團隊劉英主任

專家介紹

張永紅 教授

北京高博博仁醫院

主任醫師，教授。

高博醫學（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院醫療院長、血液三科（兒童血液/腫瘤）主任。

原首都醫科大學附屬北京兒童醫院淋巴瘤科主任。

從1983年進入北京兒童醫院血液科，從事兒童血液腫瘤臨床工作43年，擅長各種兒童血液及腫瘤性疾病的診治，2003年牽頭創建了北京兒童醫院淋巴瘤專業并成為該專業學科帶頭人，2017年牽頭成立全國兒童淋巴瘤協作組并擔任組長。率先在國內應用國際接軌的精細分層化療方案，使兒童淋巴瘤治愈率總體提升至80-90%。擔任多項省市級以上科研課題，在Blood及Blood Advances等國內外專業雜志發表相關論文130余篇，撰寫專業書籍10部。1999-2004多次在美國St. Jude兒童腫瘤研究院、香港中文大學威爾斯親王醫院兒童腫瘤中心、美國MD. Anderson癌癥中心的兒科做訪問學者。

社會兼職：

全國兒童淋巴瘤協作組（CNCL）組長；

《中國小兒血液與腫瘤》雜志主編；

CSCO抗淋巴瘤聯盟兒科學組副組長；

中國生物醫學工程學會兒童精準治療專委會副主任委員；

中國女醫師協會靶向治療專委會常委,兒科學組組長；

中國抗癌協會轉化醫學委員會委員；

中國研究型醫院學會生物治療專委會委員；

多家雜志的編委。

專家介紹

劉英 主任

北京高博博仁醫院

高博醫學（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院血液三科（兒童血液/腫瘤）專家，病區主任，副主任醫師，醫學博士。

從事兒科血液腫瘤專業30余年，1995年開始就職于解放軍總醫院兒童血液腫瘤科20余年，2019年加盟北京高博博仁醫院兒童血液腫瘤科。《中國小兒血液與腫瘤雜志》編委、兒童腫瘤精準治療專委會委員。擅長各種兒童血液腫瘤性疾病的診斷和治療，對兒童血液系統腫瘤的化療及危重癥處理具有豐富的臨床經驗，尤其擅長兒童白血病和淋巴瘤的化療及免疫靶向治療。曾主持或參與多項臨床試驗研究和科研課題，以第一作者發表核心期刊論文20余篇，SCI論文3篇，多次在歐洲血液學會議、美國血液學會年會、國際兒童青少年和年輕成人淋巴瘤大會上作大會發言。

《中國小兒血液與腫瘤雜志》編委

女醫師協會靶向治療專委會會員

主持及參與的臨床試驗研究：

1. 不同B細胞靶點CAR-T序貫治療兒童和青少年難治復發B細胞淋巴瘤的II期臨床試驗（ChiCTR2000030954）；

2. 供者CD7 CAR-T細胞治療兒童青少年難治復發T淋巴母細胞淋巴瘤的I期臨床研究（ChiCTR2100045863）；

3. 雙抗原靶向CART聯合單抗原靶向CART序貫治療兒童青少年難治復發成熟B細胞淋巴瘤的I期臨床研究（ChiCTR2100045864）

參與的課題研究：

1. 國家杰出青年科學基金資助項目（39825111）：臍血造血干/祖細胞體外擴增的研究；

2. 北京市自然科學基金資助項目（7032028）：抗B細胞腫瘤和調節免疫網絡的抗原肽研究。

*每位患兒的疾病分期、病理特征、基因突變、既往治療和身體狀況都不同。本文記錄的是一位患兒的真實治療經歷，僅供病友和家屬了解參考，不代表所有伯基特淋巴瘤患兒都適合相同的治療方案。具體治療選擇，請由專業醫生結合患兒實際情況綜合判斷。

內容來源 | 北京高博博仁醫院