湖北
7月22日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網更新了一條受理信息，諾和諾德旗下“迪納西米單抗注射液”的上市許可申請正式獲得承辦。
盡管官方尚未披露具體適應癥，但結合該藥全球臨床布局及公開研究進展，業內普遍認為，此次申報指向的正是A型血友病的預防性治療。
值得注意的是，這是諾和諾德首個在中國提交上市申請的雙特異性抗體藥物，標志著這家丹麥制藥巨頭在華創新藥管線進入雙抗時代。
模擬凝血因子VIIIa：一款“橋梁”抗體如何工作
迪納西米單抗（代號Mim8）屬于凝血因子VIIIa模擬物類雙抗。
其設計邏輯頗為精巧：通過同時抓取凝血因子IXa與凝血因子X，人為搭建一座“分子橋梁”，替代先天性缺乏或功能缺陷的凝血因子VIIIa，從而重啟凝血級聯反應中的關鍵一環——凝血酶生成。
與傳統替代療法需頻繁靜脈輸注不同，該藥采用皮下注射給藥方式，在便利性上具備顯著優勢。
從機制上看，這并非全新概念。
羅氏早已上市的艾美賽珠單抗（Hemlibra）同樣基于FVIIIa模擬原理，并已在全球血友病A市場占據主導地位。
而迪納西米單抗被外界視為諾和諾德發起的直接挑戰者，其臨床前及早期數據提示，Mim8在分子結構上可能具有更高的結合親和力或更長的半衰期，但最終優劣仍需頭對頭研究驗證。
全球同步推進，中美上市僅差一步
在時間軸上，諾和諾德對迪納西米單抗的全球化布局節奏緊湊。
2025年9月，公司已向美國FDA遞交該藥用于伴或不伴抑制物的A型血友病成人與兒童的上市申請，覆蓋所有年齡段及抑制物狀態患者。
而中國此次受理，距離美方遞交不足一年，表明諾和諾德對中國市場的同步性要求明顯提升。
支撐這兩地申報的，是代號為FRONTIER的一系列臨床試驗。
截至目前，三項III期研究已讀出完整或中期數據：
- FRONTIER 2（52周，成人與青少年）：該研究同時對比了按需治療和既往規律預防治療。
結果顯示，迪納西米單抗在降低年化出血率上均達到統計學優效性，且主試驗期內64%～95% 的患者未發生任何需要干預的出血事件。
這一寬區間可能反映了不同基線嚴重程度或給藥方案的差異。
- FRONTIER 3（兒童人群）：中期分析覆蓋了伴或不伴抑制物的患兒。
每周一次皮下注射后，74.3% 的兒童未出現治療性出血，初步驗證了該藥在低齡群體中的可行性。
- FRONTIER 5（26周，轉換研究）：這項設計頗具現實意義，直接讓患者從艾美賽珠單抗無縫切換至迪納西米單抗，無需洗脫期。
結果顯示，轉換過程耐受性良好，未報告新的安全性信號。
凝血酶生成水平被穩定提升至正常生理范圍，但未出現過度升高所擔心的血栓風險。
中國市場：血友病治療格局或迎“雙雄”時代
A型血友病是中國《第一批罕見病目錄》中的病種，患者需終身依賴凝血因子替代或旁路藥物控制出血。
目前，艾美賽珠單抗已進入國家醫保目錄，大幅降低了患者支付門檻。
迪納西米單抗若順利獲批，將直接形成雙抗類藥物“二選一” 的局面，而皮下注射的便捷性、抑制物患者的全覆蓋以及潛在的劑量優勢，都可能成為醫生和患者權衡的維度。
不過，諾和諾德尚未公布該藥在中國的具體定價策略及醫保準入計劃。
考慮到艾美賽珠單抗已有成熟的臨床使用經驗和報銷路徑，后來者迪納西米單抗需要在真實世界證據、長期安全數據或給藥間隔（如每周一次對比更優方案）上拿出更清晰的差異化價值。
從CDE受理到最終獲批，通常還需經過技術審評、臨床現場核查等流程。
若一切順利，這款雙抗新藥有望在2027年內為中國血友病A患者提供新的選擇。
而諾和諾德能否借此在罕見病凝血領域從羅氏手中分得一杯羹，也將是未來兩年全球血液學領域最受關注的商業敘事之一。
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