治療肥厚型心肌病，小分子2期臨床結(jié)果積極，默沙東達成超5億美元研發(fā)合作，利用AI解決蛋白質(zhì)設(shè)計挑戰(zhàn)…… | 產(chǎn)業(yè)新聞

治療肥厚型心肌病，小分子療法2期臨床結(jié)果積極

Edgewise Therapeutics今日宣布，EDG-7500在治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的2期臨床試驗CIRRUS-HCM中獲得積極頂線結(jié)果。EDG-7500是一款新型、口服、選擇性心肌肌節(jié)調(diào)節(jié)劑，旨在減緩早期收縮速度，并改善有癥狀HCM患者受損的心臟舒張功能，同時不損害收縮功能。該公司指出，這一數(shù)據(jù)支持EDG-7500進入3期臨床研究，預(yù)計3期臨床試驗將在2026年第四季度啟動。

CIRRUS-HCM是一項多部分（A-D）、開放標(biāo)簽試驗，旨在評估EDG-7500治療oHCM和nHCM患者的療效。Part D是一個為期12周的隊列，旨在為3期試驗提供參考。在oHCM患者中，給藥依據(jù)左心室流出道壓差（LVOT-G）進行指導(dǎo)；在nHCM患者中，給藥依據(jù)N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）進行指導(dǎo)，后者是心力衰竭的一項關(guān)鍵生物標(biāo)志物。

試驗結(jié)果顯示，接受EDG-7500治療的oHCM患者在血流動力學(xué)、生物標(biāo)志物、患者報告的健康狀態(tài)和功能狀態(tài)等關(guān)鍵指標(biāo)方面均表現(xiàn)出廣泛且具有臨床意義的改善。與既往結(jié)果一致，靜息狀態(tài)下和Valsalva動作后均觀察到LVOT-G顯著降低，90%的患者血流動力學(xué)指標(biāo)出現(xiàn)改善。在一項衡量心力衰竭嚴重程度的關(guān)鍵指標(biāo)中，74%的患者實現(xiàn)NT-proBNP水平正常化（定義為<150 pg/mL）或較基線降低≥50%。堪薩斯城心肌病問卷總體摘要評分（KCCQ-OSS）報告平均增加24分，70%的患者的紐約心臟協(xié)會（NYHA）功能分級至少改善1級。

接受EDG-7500治療的nHCM患者在12周時表現(xiàn)出強勁的舒張功能和癥狀改善。與oHCM患者相似，nHCM患者的NT-proBNP平均降低約65%，88%的患者實現(xiàn)NT-proBNP水平正常化或較基線降低≥50%。nHCM患者的KCCQ-OSS報告平均增加13分，64%的患者NYHA功能分級至少改善1級。

默沙東達成超5億美元研發(fā)合作，利用人工智能解決蛋白質(zhì)設(shè)計挑戰(zhàn)

Protillion Biosciences今日宣布，已與默沙東（MSD）簽署一項多靶點發(fā)現(xiàn)合作及許可協(xié)議。該協(xié)議將結(jié)合Protillion的專有平臺與默沙東在發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新候選治療藥物方面的全球?qū)I(yè)能力。根據(jù)協(xié)議條款，Protillion將獲得一筆未披露數(shù)額的預(yù)付款，并有資格在多款療法成功開發(fā)的情況下獲得研究、開發(fā)和商業(yè)里程碑付款，最高可達5.1億美元。

Protillion專有的Prot-MaP技術(shù)是一個超大規(guī)模數(shù)據(jù)生成平臺，專為向蛋白質(zhì)設(shè)計AI提供大規(guī)模、即時訓(xùn)練集而構(gòu)建（Megascale Data + AI）。新聞稿指出，這種新一代方法能夠以前所未有的通量對蛋白質(zhì)文庫進行定量分析，每次運行可表征數(shù)百萬種變體，并避免模型過擬合等常見問題。該技術(shù)能夠識別具有復(fù)雜治療特征的優(yōu)化生物制品，例如pH依賴性清除和多靶點特異性，而這些特征通常難以通過傳統(tǒng)方法實現(xiàn)。

治療發(fā)作性睡病，武田OX2R激動劑兩項3期臨床結(jié)果積極

武田（Takeda）在第40屆美國聯(lián)合專業(yè)睡眠學(xué)會年會（SLEEP 2026）上公布了兩項關(guān)鍵性研究的新增結(jié)果。結(jié)果顯示，在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑oveporexton（TAK-861）改善了1型發(fā)作性睡病（NT1）患者的日常功能以及與疾病相關(guān)的認知和睡眠癥狀。Oveporexton旨在通過恢復(fù)食欲素信號傳導(dǎo)，靶向潛在食欲素缺乏這一導(dǎo)致NT1發(fā)生的病因。上述數(shù)據(jù)結(jié)合此前已公布的3期研究結(jié)果，顯示該療法在疾病的廣泛癥狀譜方面均帶來改善，進一步支持其有望重塑1型發(fā)作性睡病治療標(biāo)準的潛力。

本次報告重點展示了兩項全球多中心、安慰劑對照研究的次要和探索性終點結(jié)果。

功能表現(xiàn)：在所有劑量組中，與安慰劑相比，oveporexton于第12周在發(fā)作性睡病功能影響量表（FINI）的六個維度上均顯示出統(tǒng)計學(xué)顯著性改善（p<0.001）。多數(shù)患者在各維度評分上達到或超過已發(fā)表的正常參考閾值，體現(xiàn)了oveporexton幫助患者管理日常生活能力。FINI涵蓋了NT1影響最高的維度，包括疲勞、認知功能、猝倒、社會活動、日常活動及日常責(zé)任。

認知：與安慰劑相比，oveporexton改善了與NT1相關(guān)的認知癥狀，該結(jié)果基于客觀神經(jīng)心理學(xué)測評（包括注意力、執(zhí)行功能和記憶）以及患者報告指標(biāo)的評估。在FINI的認知功能維度中，所有劑量組約70%的患者報告未出現(xiàn)顯著認知困難，而安慰劑組約為15%。

夜間睡眠：探索性終點結(jié)果顯示，在兩項研究中，oveporexton均改善了睡眠質(zhì)量。在所有劑量組中，大多數(shù)患者未報告出現(xiàn)幻覺或睡眠癱瘓；其中，在每日兩次、每次2 mg劑量組中，多數(shù)患者在夜間睡眠紊亂方面較基線實現(xiàn)了具有臨床意義的改善。此外，快速眼動（REM）睡眠的出現(xiàn)時點和模式也接近健康對照者的表現(xiàn)。

參考資料：

[1] Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from 12-Week Phase 2 CIRRUS-HCM Trial with EDG-7500 in Obstructive and Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). Retrieved June 16, 2026, from https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2026/Edgewise-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Data-from-12-Week-Phase-2-CIRRUS-HCM-Trial-with-EDG-7500-in-Obstructive-and-Nonobstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-HCM/default.aspx

[2] Protillion Biosciences Announces Drug Discovery Collaboration with Merck. Retrieved June 16, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260616568223/en/Protillion-Biosciences-Announces-Drug-Discovery-Collaboration-with-Merck

[3] 武田制藥公布新關(guān)鍵性研究數(shù)據(jù)顯示Oveporexton改善1型發(fā)作性睡病患者的日常功能、認知及夜間睡眠. Retrieved June 16, 2026, from https://www.prnasia.com/story/537384-1.shtml

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